8月29日，讓桑制藥公司宣布已向美國食品藥品監督管理局( FDA )提交了BALVERSA (erdafitinib，厄達替尼)的新藥補充申請，要求完全批準，用于治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌( mUC )患者，這些患者具有敏感的成纖維細胞生長因子受體( FGFR ) 3基因變化，在局部晚期或轉移性背景下，或在新輔助或輔助治療的12個月內，在給藥期間或之后進行至少一種PD-1(PD-1 )或1 (PD-L1 )抑制劑。
尿路上皮癌( mUC )又稱移行細胞癌，是膀胱癌中最常見的形式，占膀胱癌總數的90%以上。 診斷為mUC的患者中約五分之一( 20 )有FGFR基因改變。
該藥為每日1次口服FGFR激酶抑制劑，可結合并抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4的酶活性。 阿德替尼于2018年被美國FDA劃時代地指定治療，并于2019年獲得加速批準。
用于治療有FGFR3或FGFR2易感基因變化的局部晚期或mUC成人，在至少一條以前的含鉑化療期間或之后取得進展，包括新輔助或輔助含鉑化療12個月內。
sNDA得到來自三期THOR研究( clinical trials.gov identifier:NCT 03390504 )隊列1的隨機數據的支持，該研究比較了erdafitinib與標準護理化療(研究者選擇多西他賽或vinflunine )的有效性和安全性。 隊列1包含266名具有轉移性或不可切除UC的成人，有選擇性的FGFR基因改變，接受了至少一線的PD-L1抑制劑治療。
中位隨訪15.9個月后，在預先指定的中期分析數據截止點，厄達替尼治療達到總生存期( OS )的主要終點，與安慰劑相比死亡風險降低36% ) (風險比) ( HR )，0.64 [95% CI，0.47-0.88] P=.005 )。 厄達替尼組中位OS為12.1個月，化療組為7.8個月。 厄達替尼組中位無進展生存期( PFS )為5.6個月，化療組2.7個月( HR，0.58(95%ci，0.44-0.78； P=0.0002 )，總有效率( ORR )分別為45.6 ) vs11.5 ) )相對危險度3.94(95%ci，2.37 ~ 6.57] ) )； p小于措施)。 這些數據符合預定的優良標準。基于這些結果，獨立數據安全監測委員會建議停止這項研究，并將化療組的所有患者轉移到亞丁組。
THOR研究中觀察到的erdafitinib的安全性與已知的安全性一致。
除了3期THOR研究外，BALVERSA還在2期thor2/blc 2003研究( NCT04172675 )中進行了研究。本研究評估了BALVERSA和研究者在接受卡介苗治療并復發高風險非肌層浸潤性膀胱癌的參與者中選擇的膀胱內化療方案，并在一期研究( NCT05316155 )中對BALVERSA進行了研究。
通過TARIS膀胱內給藥系統( TAR-210 )研究非肌層浸潤性或肌層浸潤性膀胱癌患者體內的BALVERSA。 該系統旨在向膀胱內釋放BALVERSA治療局限性膀胱癌，同時降低全身毒性。
(責任編輯：編輯露露)
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