8月29日羅氏制藥公司宣布，歐洲委員會( EC )批準了Evrysdi(risdiplam)的標簽擴展，納入了2個月以下脊髓性肌萎縮癥( SMA )的兒科患者。Evrysdi于2021年3月在歐洲獲得批準，用于治療超過兩個月的SMA患者。
上個月，歐洲藥品管理局的人在藥品委員會上提出了積極的意見，建議出生后使用Evrysdi。 目前，該藥在美國和歐盟適用于從無癥狀新生兒(癥狀前)到老年人的所有年齡段的患者。該藥于2022年首次獲得FDA批準用于兒童和成人的SMA。
Evrysdi是運動神經元存活蛋白2(SMN2 )剪接修飾因子，以導致運動神經元存活蛋白( SMN )缺乏的染色體5q變異為靶點，通過增加和維持中樞神經系統和外周組織SMN蛋白的產生來治療該病。經批準用于SMN2拷貝數為1~4的I型、II型或III型SMA的治療。
Evrysdi是與SMA財團和PTC Therapeutics合作開發的。 該藥可作為家庭日常治療口服或通過通氣管給藥。目前用于2個月以下嬰兒的患者除Evrysdi外，還有Spinraza和Zolgensma，前兩種治療方法都需要長期治療，而Zolgensma是一次性基因治療。
Evrysdi的批準基于非盲期試驗( NCT03779334 )的中期數據，該試驗對象為基因診斷并出現癥狀前的I型SMA患者，從出生到6周齡。包括分析在內的6名嬰兒均經過1年的Evrysdi治療后，無需長期通氣即可坐下呼吸。 一年后，這6個孩子中，4個能站立，3個能獨立行走。中期分析還顯示Evrysdi在癥狀前嬰兒中的安全性與以前癥狀性SMA患者中的安全性一致。 Evrysdi常見不良反應包括發熱、腹瀉、皮疹、呼吸道感染、便秘和嘔吐。
Evrysdi還在2至10歲SMA患者的/期試驗( NCT05115110 )中評估了與實驗性抗肌生長抑制素分子gym329(ro7204239 )的聯合療法。
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