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肥厚型心肌病患者使用Camzyos (mavacamten) 效果如何?

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2022年4月28日,百時美施貴寶宣布美國食品藥品監督管理局(FDA)批準Camzyos (mavacamten)用于治療患有癥狀性紐約心臟協會(NYHA)II-III級梗阻性肥厚型心肌病(梗阻性HCM)的成人,以改善功能能力和癥狀。
 
Camzyos是第一個也是唯一1個FDA批準的對心肌肌球蛋白有選擇性的變構和可逆抑制劑,針對梗阻性HCM的潛在病理生理學。
 
Camzyos 在一項名為EXPLORER的251名患者研究的基礎上獲得了批準,在該研究中,隨機服用該藥物的患者與服用安慰劑的患者相比,峰值耗氧量明顯更好,并且在廣泛使用的心力衰竭測量方面有所改善。服用該藥物的患者中有 27% 的患者在參考量表上的癥狀時心力衰竭癥狀“正常化”。
 
目前正在開展一項多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照的3期臨床注冊研究——EXPLORER-CN,旨在評估mavacamten在用于治療有癥狀的oHCM中國患者中的安全性和療效。Camzyos此前在中國已被授予“突破性治療藥物”認證,用于治療oHCM患者。
 

(責任編輯:編輯露露)



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