法布里病是一種罕見的遺傳性疾病，英國約有1150人受到影響。 患有法布里病的人體內不能充分產生分解特定脂肪酸所需的 -半乳糖苷酶a。 這些脂肪酸如果不適當分解會導致堆積，對心臟、腎臟、大腦等重要臟器造成進行性損害。 還沒有治愈法布里病的方法； 但是，現有的治療方案，如ERT和伙伴療法，有助于預防疾病的發展和癥狀的控制。
英國國家衛生與臨床優化研究所(NICE)推薦ElfAbrio(pegunigalsidasealfa )作為成人法布里茲病(又稱 -半乳糖苷酶缺乏癥)的治療選擇。
Elfabrio是一種新的酶替代療法( ERT )，是在植物細胞培養物中表達的重組人-半乳糖苷酶-A酶，旨在提供較長的半衰期。 這藥每兩周靜脈注射一次。該療法旨在為診斷為法布里病的患者提供改良版的-半乳糖苷酶。
該建議基于3期臨床試驗的結果，該試驗表明Elfabrio耐受良好，且英國國家醫療服務體系( NHS )具有與目前使用的agalsidase alfa和migalastat相似的臨床療效和耐受性。
“我們很高興NICE推薦pegunigalsidase alfa，為全英格蘭的法布里病患者帶來了新的治療選擇。“Chiesi UKI世界罕見疾病醫療事務主管Kamran Iqbal博士對這一建議持樂觀態度，他說：“法布里病會帶來許多復雜的癥狀，因為一種療法可能并不適合所有人，
因此，為患者提供額外的治療選擇至關重要。 ”
目前，pegunigalsidase alfa批準了歐盟、北愛爾蘭和英國診斷為該疾病的成年患者的長期酶替代療法。 該療法在美國也被批準用于確診的法布里病成人的治療。
(責任編輯：編輯露露)
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