2022年5月21日，Regeneron制藥公司公布了評估evkeeza(evinacumab )治療純合高膽固醇血癥( HoFH )的5-11歲兒童的三期試驗的積極結果。 實驗達到了其主要目標，第24周，研究Evkeeza用于其他降脂治療的兒童平均降低了48%的低密度脂蛋白膽固醇( LDL-C )。
評估evinacumab在該單臂、非盲研究( NCT04233918 ) 14名兒科患者(平均年齡9歲)中的療效和安全性，患者平均LDL-C水平為264mg/dL。 這些受試者中有86%服用他汀類藥物，93%服用依折麥布，50%進行了LDL單采術，14%服用lomitapide。
除降脂治療24周外，患者每4周在靜脈內接受15mg/kg的evinacumab。 主要終點為LDL-C基數至第24周的變化。 重要的次要終點是evinacumab對其他脂質參數的影響。
結果證明，evinacumab符合主要終點，第24周時LDL-C平均下降48%。 在79%的患者中，evinacumab治療至少將LDL-C減少了一半。另外，與132mg/dL的LDL-C絕對平均減少量相關。
通常，在治療的前8周內，還觀察到所有脂終點參數(載脂蛋白b、非高密度載脂蛋白膽固醇、載脂蛋白( a )和總膽固醇)水平下降。
所有完成試驗的患者對Evkeeza耐藥普遍良好。 最常見的不良反應( AE )為咽痛(咽痛，21% )及上腹痛、腹瀉、頭痛、咽炎。 嚴重AE (主動脈瓣狹窄和扁桃體炎) 2例，被認為與治療無關。
到目前為止，Evkeeza是最初的ANGPTL3靶向(血管緊張素樣3靶向)療法！ 歐洲委員會批準Evkeeza用于12歲以上純合子家族性高膽固醇血癥( HoFH )患者的輔助治療。
詳細結果將在第五屆歐洲動脈粥樣硬化協會兒科家族性高膽固醇血癥研討會上公布，Regeneron將于2022年底前向美國食品藥品監督管理局( FDA )提交兒童適應證申請。
目前，Evkeeza在5至11歲HoFH患者中的潛在用途正在臨床開發中，其安全性和有效性尚未得到任何監管機構的充分評估。
(責任編輯：編輯露露)
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