陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥( PNH )是一種少見的危及生命的血液病，全世界約有2萬人受到影響。 在PNH中，紅細胞被補體系統(先天性免疫系統的一部分)破壞。 會引起貧血、疲勞、血栓等癥狀，可能會引起腎臟疾病。 目前，C5抑制劑是阻斷補體系統級聯一部分的治療方法，已被證明對PNH的治療有效。
羅氏集團成員基因泰克9月6日宣布，美國食品藥品監督管理局( FDA )接受了Crovalimab治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥( PNH )的生物產品許可申請( BLA )。該藥是一種正在研究的新型抗C5循環單克隆抗體，可在血液中循環使用，每4周通過低劑量皮下( SC )給藥實現持續補體抑制，減少有此終生疾病的人的外源次數。
迄今為止，FDA已批準補體C5抑制劑Soliris(Eculizumab，ECulizumab單克隆抗體)用于PNH的治療，且該藥已被許多國家批準上市，用于陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥( PPD )。Crovalima與eculizumab同為補體C5抑制劑，但兩者略有不同，crovalimab每月皮下注射一次即可，而eculizumab則需要每兩周進行一次靜脈注射和就診。一經批準，crovalimab將成為PNH首個月度皮下治療藥物，患者除監管醫療環境外可選擇自行給藥。
BLA得到COMMODORE 2 III期研究( clinical trials.gov identifier:NCT 04434092 )的數據支持，本研究比較了crovalimab和eculizumab在未接受補體抑制劑治療的陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥( PNH )患者中的療效。研究參與者被隨機分配為2:1，每4周皮下注射crovalimab或每2周靜脈注射eculizumab (現行標準療法)。 年齡未滿18歲的患者被納入非隨機治療組，每4周接受crovalimab皮下注射。主要終點為基線后第25周實現避免輸血的患者比例(定義為無紅細胞輸血且按方案規定指南無需輸血的患者)和實現溶血控制的患者比例(乳酸脫氫酶1.5倍正常上限測定)。
結果顯示，Crovalimab在兩個主要終點不亞于eculizumab。 在以前未接受補體抑制劑治療的PNH患者中，crovalimab治療與疾病控制相關。
crovalimab的安全性與eculizumab相當，在安全性方面，最常見的不良反應是輸液相關反應(分別為78%和80% )。來自COMMODORE 1 III期研究( clinical trials.gov identifier:NCT 04432584 )的數據也支持crovalimab的利潤-風險概況。
該研究包括由目前批準的C5抑制劑轉入crovalimab的PNH患者，該研究表明crovalimab實現了疾病控制，對PNH患者有良好的耐受性。
COMMODORE 1和2研究的數據最近在歐洲血液學協會2023年混合大會上發表。
目前，Crovalimab治療PNH的申請已經被歐盟、中國和日本接受，世界各地其他監管機構的提交工作仍在進行中。
此外，crovalimab還在非典型溶血性尿毒癥綜合征、鐮狀細胞病和其他補體介導的疾病中得到評估。
(責任編輯：編輯露露)
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