Biogen公司用于治療一種肌萎縮性脊髓側索硬化癥（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）的藥物Qalsody（tofersen）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批準。
這是FDA批準的第四種治療ALS的藥物，也是第一種批準以ALS遺傳病因為靶點的藥物。此前獲批的三種藥物為Relyvrio (苯丁酸鈉和牛磺酸二醇)、Edaravone(Radicava/Radicavaors )、riluzole（Rilutek/Tiglutik/Exservan）。另外，還有為了治療ASL相關癥狀而被批準的Nuedexta。
據了解，Qalsody的批準基于顯示降低神經調節素水平的數據，神經調節素是神經細胞變性的指標，被認為與該疾病的癥狀進展相關。
ALS患者特定基因的突變可引起超氧化物歧化酶1(SOD1 )蛋白毒性水平的積累，Qalsody旨在抑制其產生。
Qalsody是反義寡核苷酸藥物，是由與信使RNA結合的DNA或RNA小片段組成的藥物，通過與SOD1 mRNA結合實現SOD1 mRNA的降解實現SOD1蛋白的合成減少。
用于治療由SOD1基因突變驅動的ALS。 正常的SOD1蛋白對細胞(包括神經元)有保護作用。 但突變后的SOD1具有毒性，與ALS患者經歷的運動神經元進行性丟失有關。
關于給藥，通過脊髓注射給藥，推薦劑量為每次100mg(15mL )。 患者間隔14天接受3個初始劑量，此后每28天接受維持劑量。
ALS俗稱“ALS”，是一種以腦和脊髓運動神經元退變為特征的進行性麻痹性疾病，通常以隱匿性局部無力發病，快速進展為包括膈肌在內的多種肌肉麻痹。
SOD1-ALS是ALS的罕見遺傳形式，僅占全球約16.8萬ALS病例的2%，大多數患者疾病進展迅速，發病后生存期不超過3年。
ALS目前沒有特效藥物。 確診后生存時間平均3~5年，最常見死因為呼吸衰竭。
隨著對ALS遺傳驅動因素、異常應激、免疫機制等病理因素認識的逐漸加深，許多新的治療模式在多種研究藥物中出現，有望為ALS治療帶來更多可能性。 希望更多創新療法順利研發，早日造福更多als患者。
(責任編輯：編輯露露)
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