據BioLineRx生物制藥公司9月11日的新聞稿，美國食品藥品監督管理局(FDA)已批準Aphexda(motixafortide)與filgrastim (G-CSF；即粒細胞集落刺激因子，中文名為非格司亭)聯合使用，將動員造血干細胞動員到外周血，用于多發性骨髓瘤患者的采集和隨后的自體移植。
Aphexda是美國近十年來批準的首個干細胞動員治療多發性骨髓瘤的創新藥物。
多發性骨髓瘤是第二常見的血液系統惡性腫瘤。 自體干細胞移植( ASCT )是多發性骨髓瘤標準治療的一部分，可延長該癌類型患者的生存期。 ASCT的成功取決于治療中干細胞的充分動員。
目前的治療標準包括每日給予5-8劑量粒細胞集落刺激因子( G-CSF ) (1-4劑量plerixafor )對照或不對照，采血1-4次。
對不能在一次性動員階段動員采集足夠數量細胞的患者進行救治，包括在G-CSF的基礎上額外使用1-4量的plerixafor，必要時進行額外數量的單采。
美國移植細胞治療學會( ASTCT )指南推薦的采集目標是根據患者體重，每公斤采集300-500萬個CD34陽性細胞。 據統計，47%的患者在單次采集治療后難以收集足夠用于ASCT的干細胞數。
Aphexda是一種創新的CXCR4抑制劑，motixafortide可阻斷其同源配體SDF-1/C-X-C基序趨化因子配體12(cxcl12 )的結合。 白細胞增加，循環造血干細胞和祖細胞進入外周循環。 該藥含有62 mg motixafortide，通過皮下注射給藥，預計將于本月晚些時候上市供應。
該批準基于GENESIS iii期研究( clinical trials.gov identifier:NCT 03246529 )的數據，本研究評估motixafortide加G-CSF用于122例多發性骨髓瘤成人造血干細胞動員的有效性和安全性。 研究參與者被隨機分配為2:1，接受motixafortide 1.25mg/kg皮下注射( n=80 )或安慰劑加g-CSF ( n=80 )。 治療前，患者每天早上服用filgrastim 4天。結果motixafortide治療組67.5%的患者在每次給藥后最多兩次采血過程中至少達到了6.0 x 106個CD34細胞/kg的細胞收集目標。安慰劑組為9.5% (調整后差異為56.8% )； p更小。
另外，在接受motixafortide治療的患者中，更大比例的患者在單次采血過程中至少有6.0 x 106個CD34細胞/kg的細胞收集目標( 63.8% vs 2.4%安慰劑組； p小于0.0001 )、單采過程中細胞收集目標至少為2.0 106 CD34細胞/kg(87.5%vs安慰劑38.1% )； p更小。 請參閱。 移植后中性粒細胞和血小板移植時間及移植物耐久性在不同治療組相似。
研究中觀察到的Aphexda最常見的不良反應為注射部位反應、注射部位疼痛、注射部位紅斑、注射部位瘙癢、瘙癢、潮紅和背痛。
(責任編輯：編輯露露)
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