A型血友病又稱甲型血友病，是一種x染色體連鎖隱性遺傳性出血性疾病，在甲型血友病中，基因突變導致凝血蛋白水平較低。 如果沒有足夠的因子，患者容易出現關節過度出血和自發性出血，會導致關節損傷和慢性疼痛。
近日，賽諾菲宣布美國食品藥品監督管理局( FDA )收到了Altuviiio的補充生物產品許可申請( sBLA )。 這是一流的高持續因子替代療法，用于12歲以下重癥甲型血友病患者的治療。
sBLA基于重要的3期extend-Kids研究的積極最終結果，該研究證明每周一次給藥對患有嚴重血友病a的兒童具有非常有效的出血保護作用。根據FDA，處方藥使用者費用法案( PDUFA )的生效日期為2024年5月10日。
此前，FDA已批準將Altuviiio (一般稱為抗血友病因子(重組)，FC-VWF-XTEN融合蛋白)應用于甲型血友病(先天性因子缺陷)成人和兒童。具體為常規預防降低出血發作頻率； 正在接受根據需要治療和控制出血發作的出血的圍手術期治療。
兒科批準得到三期XTEND-Kids研究( ClinicalTrials.gov識別符： NCT04759131 )中期數據的支持，該研究中、74名未滿12歲的重度血友病a患者接受altuviio 50 IU/kg靜脈注射，每周一次，持續52周。 試驗的主要終點是抑制劑開發的發生(針對因子的中和抗體)。
兒科研究結局顯示，在主要終點未檢測到因子抑制劑發展(0)0% [95% CI，0-4.9]。 ALTUVIIIO到達了重要的次要終點，中位數和平均年化出血率分別為0.00 (四分位距： 0.00-1.02 )和0.00 ) 95%ci，0.56-1.42 )。 此外，64%的患者無出血事件，82%的患者無關節出血，88%的患者無自發性出血。
最常見的治療表現為新型冠狀病毒試驗陽性、上呼吸道感染、發熱。 沒有報告嚴重過敏反應、過敏反應、栓塞和血栓癥。
Altuviiio的安全性與XTEND-1試驗( ClinicalTrials.gov識別符： NCT04161495 )中觀察到的安全性相似，已被證實對成人和兒童均有效。三期XTEND-Kids研究的重要數據發表在今年加拿大蒙特利爾召開的國際血栓止血學會( ISTH )年會的最新會議上。
(責任編輯：編輯露露)
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