2020年12月11日，Novartis Pharma GmbH諾基亞制藥公司宣布，歐盟正式批準了該公司的Leqvio(Inclisiran )作為飲食控制的輔助手段，用于成人原發性高膽固醇血癥(雜合子家族性和非家族性)或混合型血脂異常的治療，具體表現為： (1) Leqvio聯合他汀類藥物或他汀類藥物及其他降脂治療，用于治療給予最大耐受量他汀類藥物仍不能達到LDL-C治療目標的患者)2) Leqvio聯合其他降脂療法治療他汀類藥物不耐受或他汀類藥物禁忌癥患者。
值得一提的是，此次獲批，Leqvio成為全球首個也是唯一一個小干擾RNA(SiRNA )降膽固醇( RNA )療法； 這是世界上第一個“第一類”的治療藥物，所以具有里程碑的意義。
leqvio(Inclisiran )是首劑siRNA藥物，可持續有效降低LDL-C水平，可用于動脈粥樣硬化性心血管病( ASCVD )、ASCVD )等危象及雜合性家族性高膽固醇血癥( HeFH )患者，這些疾病是引起心肌梗死、腦卒中的主要因素，最終可能導致死亡。
3個系列實驗臨床數據明顯，明顯降低ASCVD風險
ORION-9、ORION-10、ORION-11個系列實驗驗證了Inclisiran降脂的持久性、有效性和安全性。 ORION-9試驗對家族性高膽固醇血癥( FH )患者，ORION-10和ORION-11面向高風險ASCVD或ASCVD人群。 考試結果發表在《新英格蘭醫學雜志》。
家族性高膽固醇血癥的治療
家族性高膽固醇血癥( HeFH )是一種少見的遺傳性疾病，可導致高水平的LDL-C，增加ASCVD早發的風險。ORION-9試驗在482名雜合型FH成人患者中進行，患者隨機分組，第1、90、270、450天分別接受Inclisiran 300 mg或安慰劑皮下注射。試驗結果顯示，17個月Inclisiran組LDL-C水平較基線下降39.7%，而安慰劑組上升8.2%，LDL-C水平變化率的組間差異為47.9%。此外，所有基因型FH患者LDL-C均顯著降低。
治療asCVD或asCVD高風險人群
1561名動脈粥樣硬化心血管病( ASCVD )患者參加了ORION-10試驗； ORION-11試驗包括1414名ASCVD患者和203名有ASCVD風險的人。
在ORION-10和ORION-11試驗中，參與者的他汀類藥物使用率分別高達89%和95%，大部分患者接受高強度他汀類藥物治療，分別為68%和78%。 在之前，患者膽固醇平均值分別為2.71 mmol/L和2.73 mmol/L。結果第17個月，與安慰劑相比，ORION-10試驗組LDL-C水平降低52.3%，ORION-11試驗組降低49.9%。
目前，心血管病仍然是人類的最大死因。 Inclisiran作為首個心血管領域的siRNA藥物，可持續有效降低LDL-C水平，在改善心血管病患者治療結果方面具有巨大潛力。
(責任編輯：編輯露露)
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