Jakavi（ruxolitinib）是一種口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制劑，由諾華從Incyte公司授權獲得ruxolitinib在美國以外的開發和商業化權利。在美國，FDA分別于2011年11月和2014年12月批準Jakafi（ruxolitinib）骨纖維化和真性紅細胞增多癥（PV）適應癥，該藥也是FDA批準的首個骨纖維化和首個“真紅”治療藥物。業界此前預測，Jakavi將輕松成為重磅藥物，該藥的2個適應癥將分別給諾華帶來每年超過5億瑞士法郎的進賬。目前，Jakavi已獲全球90多個國家批準治療骨髓纖維化（MF）以及40多個國家批準治療真性紅細胞增多癥（PV）。
骨髓纖維化（MF）簡稱髓纖。是一種由于骨髓造血組織中膠原增生，其纖維組織嚴重地影響造血功能所引起的一種骨髓增生性疾病，該病具有不同程度的骨髓纖維組織增生，以及主要發生在脾、其次在肝和淋巴結內的髓外造血，典型的臨床表現為幼紅細胞及幼粒細胞性貧血，并有較多的淚滴狀紅細胞，骨髓穿刺常出現干抽，脾常明顯腫大，并具有不同程度的骨質硬化。確診為MF的患者壽命會下降，平均存活時間為5-6年。盡管異體造血干細胞移植可能治愈MF，但這一手術過程伴隨著顯著的發病率及移植相關死亡率，因此僅用于不足5%的年輕患者以及非常適合接受這一手術治療的患者。
COMFORT-II（口服JAK抑制劑療法控制骨髓纖維化研究）是一項隨機、開放標簽III期研究，涉及歐洲56個研究地點的219例原發性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細胞增多癥后骨髓纖維化（PPV-MF）或原發性血小板增多癥后骨髓纖維化（PET-MF），其中三分之二（146例）接受每日2次Jakavi治療；三分之一（73例）接受最佳療法，由研究者選定最佳療法并確定給藥劑量及時間表。在研究的第48周，完成初步分析后，根據研究協議定義的疾病進展，最佳療法組有61.6%的患者轉向Jakavi治療。隨機分配至最佳療法的所有患者均已轉向治療或停止治療。在研究的第5年開展的一項分析，評估了Jakavi在MF患者中的療效和安全性。
數據顯示，MF患者接受Jakavi長達5年治療（包括從研究的48周由最佳治療轉向Jakavi治療的MF患者）表現出一個整體生存優勢（意向治療分析：死亡風險降低33%，HR=0.67[95%CI,0.44-1.02],交叉校正HR=0.44[95%CI,0.18-1.04]）。該研究中，接受Jakavi治療的患者中有超過一半（53.4%）也經歷了脾臟體積的顯著縮小（≥35%），并且這一受益能夠長期持續（中位持續時間3.2年）。纖維化程度（MF病情控制中一個關鍵指標）在近一半的長期接受Jakavi治療的患者群中得到改善（15.8%）或維持（32.2%）。近四分之一的患者（Jakavi治療組有26.7%，從最佳療法轉向Jakavi治療的患者組有24.4%）保持Jakavi治療達5年。所有不良事件（MEs）與此前Jakavi治療MF患者的數據一致。研究中，Jakavi治療相關的最常見不良事件包括血小板減少癥（52.4%），貧血（49.2%），腹瀉（35.6%），外周性水腫（33%）。最常見的3級或4級不良事件包括貧血（22.5%），血小板減少癥（15.2%），肺炎（5.8%），一般健康狀況惡化（4.2%），氣短（4.2%）。
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