IgAN(IgAN )，又稱伯杰病，是一種少見的進行性腎臟疾病，以免疫球蛋白a(IgA )積聚為特征，免疫球蛋白a是幫助身體抵抗感染的蛋白質。 IgA的沉積破壞了腎臟中正常的過濾機制，的其他癥狀也可能包括腫脹(水腫)和高血壓。
最近，Travere Therapeutics制藥公司發表了重要頭3期PROTECT研究的topline的2年驗證性次要終點結果，該試驗在IgA腎病( IgAN )患者中，與使用sparsentan (商品名為FILSPARI )的厄貝沙坦相比的療效和安全性。 結果與厄貝沙坦相比，FILSPARI證實長期腎功能保護。
去年2月，FDA已批準filspari(Sparsentan )加速降低有快速疾病進展風險的原發性IgAN成人蛋白尿，一般為尿蛋白/肌酐比( UPCR )1.5g/g。這種適應證會因蛋白尿的減少而加速批準。 批準的加速基于三期PROTECT研究。
Filspari是內皮素和血管緊張素受體拮抗劑，每日口服一次。 該藥旨在選擇性靶向IgAN疾病進展中的兩個重要途徑(內皮素-1和血管緊張素)。這是第一個也是唯一一個被批準治療該病的非免疫抑制療法。該適應證的繼續批準取決于PROTECT研究( clinical trials.gov identifier:NCT 03762850 )兩年的驗證數據。
該研究評估了Spasentan對使用活性血管緊張素轉換酶抑制劑或血管緊張素受體但存在持續性蛋白尿的患者的療效和安全性抑制劑治療。 研究參與者按照1:1的比例隨機分配，每日一次口服Spasentan(n=202 )或厄貝沙坦( n=202 )。
結果經sparsentan治療，eGFR總斜率出現臨床意義差異(每年分別為-2.9 vs -3.9 mL/min/1.73m2 )； 治療差異為每年1.0 mL/min/1.73m2； 與厄貝沙坦相比此外，接受sparsentan治療的患者蛋白尿平均下降42.8%，而接受厄貝沙坦治療的患者為42.8% (0.60 [95% CI，0.50-0.72] )。
在迄今為止進行的所有臨床試驗中，FILSPARI耐受良好，安全性與厄貝沙坦相當。
該公司將繼續完成對PROTECT研究數據的全面評估，并與研究調查員合作，在即將召開的醫學會議和同行評審出版物上發表研究結果。
這些積極數據有助于隨后歐盟對sparsentan的監督審查。 目前，該公司將與監管機構合作，于2024年1月提交sparsentan補充新藥申請( sNDA )，以支持在美國的全面批準。
(責任編輯：編輯露露)
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