急性髓系白血病( AML )是一種進展迅速的血液和骨髓癌，也是成人中最常見的急性白血病。 目前，成人AML的治療選擇包括：醫院滴注靜脈化療，或者對不能接受化療的患者，胃腸外給藥治療低甲基化藥物方案。 AML的口服治療方案有助于改善患者的生活質量。
最近，歐洲委員會( EC )批準了新的口服固定劑量聯合治療藥物Inaqovi (口服西他濱和cedazuridine )，以治療不能接受標準誘導化療的新診斷的AML成人患者。通過這一批準，Inaqovi成為歐盟批準用于該患者人群的第一個口服低甲基化藥物。
Inaqovi是由日本大冢公司和英國Astex共同開發的口服固定劑量組合，由35毫克的地西他濱(批準的低甲基化劑)和100毫克的cedazuridine )組成，通過抑制腸道和肝臟中的胞嘧啶脫氨酶，該固定劑量組合被設計為可在一定周期的5天內每日口服西他濱，以達到與同一給藥方法靜脈注射的西他濱同等的全身暴露。
該批準得到了3期ASCERTAIN臨床試驗結果的支持，該試驗共招募了89名AML患者，這些患者以1:1的比例隨機接受了第1周期口服Inaqovi和第2周期靜脈注射地西他濱或相反的順序。
試驗評估AML患者固定劑量組合與靜脈注射地西他濱藥代動力學暴露的等效性。根據結果，實驗達到了主要終點。 在雙周期交叉研究設計中，口服組合藥代動力學暴露與靜脈注射地西他濱標準5天治療方案相當。 次要結果顯示中位總生存期7.9個月，中位隨訪時間7.95個月，完全緩解率為21.8%。
另外，口服治療的安全性與靜脈注射地西他濱相當。 約14%的患者永久停止治療，其中肺炎是停止治療的最常見原因。
此外，歐洲藥品管理局( EMA )正在審查Inaqovi在兒科人群中用于AML治療的用途。 在美國，FDA于2020年7月批準了該固定劑量組合，稱為INQOVI，用于成人骨髓增生異常綜合征患者的治療。
該批準的支持數據來自1/2期的ASTX727-01-B試驗( NCT02103478 )和ASCERTAIN試驗。
(責任編輯：編輯露露)
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