早前諾華（Novartis）研發的口服JAK激酶抑制劑Jakavi（ruxolitinib）在歐盟收獲了新適應癥——用于對羥基脲（hydroxyurea）有抵抗或不耐受的真性紅細胞增多癥（PV，簡稱“真紅”）成人患者的治療，該藥也成為歐盟批準的首個PV靶向治療藥物。此前，Jakavi已于2012年8月獲歐盟批準用于骨纖維化的治療。在美國，FDA分別于2011年11月和2014年12月批準Jakafi（ruxolitinib）骨纖維化和真性紅細胞增多癥（PV）適應癥，該藥也是FDA批準的首個骨纖維化和首個“真紅”治療藥物。
Jakavi PV新適應癥的獲批，是基于關鍵性III期RESPONSE研究的積極數據。研究中，222例對羥基脲有抵抗或不耐受的真性紅細胞增多癥（PV）患者隨機接受ruxolitinib（10mg，每日2次）或最佳療法（研究人員選擇的單藥療法或僅僅觀察）。數據顯示，該研究達到了維持紅細胞壓積（紅細胞體積）受控而無需放血（phlebotomy，從身體中除去一部分血液以減少紅細胞濃度）的主要終點，同時降低了PV患者脾臟大小。Jakavi治療組有70%的患者實現了血細胞比容控制或脾臟體積縮小，而最佳支持療法治療組為20%。
真性紅細胞增多癥（polycythemia vera，PV）是一種慢性、無法治愈的血液癌癥，該病與血細胞生產過剩相關，導致血液增稠，血液凝塊風險增加。這些血凝塊可導致嚴重心血管并發癥，如中風和心臟病發作，從而增加病發率和死亡率。紅細胞增多癥患者，常有脾臟腫大及額外衰弱的癥狀。許多患者經常規治療后會變得不耐受或抵抗，這與病情惡化的風險升高有關。
Jakavi（ruxolitinib）是一種口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制劑，由諾華從Incyte公司授權獲得ruxolitinib在美國以外的開發和商業化權利。在歐盟，Jakavi于2012年8月獲批用于治療中級或高危骨髓纖維化，包括原發性骨髓纖維化，真性紅細胞增多癥后骨髓纖維化和原發性血小板增多癥后骨髓纖維化。目前，Jakavi已獲全球50多個國家批準。
(責任編輯：admin)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
