單抗藥物Lemtrada(alemtuzumab)是賽諾菲(Sanofi)及旗下健贊(Genzyme)生產的藥物,已經獲歐盟委員會(EC)批準,用于活動性復發緩解型多發性硬化癥(RRMS)成人患者的治療。
多發性硬化癥,目前無可治愈的藥物,影響著全球約210萬人,歐洲約有60萬患者,這是一種慢性、往往致殘性疾病,攻擊中樞神經系統,可導致肢體麻木、癱瘓、視力喪失。
Lemtrada是一種單克隆抗體,靶向于CD52,這是一種位于T細胞及B細胞上的蛋白。健贊認為,該藥能夠減少MS疾病的活動,通過抗炎作用,有助于再次平衡(rebalance)免疫系統。
Lemtrada臨床開發項目包括2個關鍵性隨機III期研究:CARE-MS I和CARE-MS II,這2個研究均在復發緩解型多發性硬化癥(MS)患者中開展,評價了Lemtrada的療效及安全性,2項試驗中Lemtrada均擊敗了標準注射型藥物Rebif(高劑量皮下注射干擾素β-1a)。
CARE-MS I和CARE-MS II試驗中,在減少年度復發率方面,Lemtrada顯著優于活性對照藥物Rebif,同時Lemtrada治療組中有更多的患者在2年內無復發(CARE-MS I:77.6% vs 58.7%,p<0.0001;CARE-MS II:65% vs 47%,p<0.0001)。CARE-MS II試驗數據證明了Lemtrada的強大臨床益處,與Rebif相比,Lemtrada將殘疾持續累積風險(sustained accumulation of disability)降低了42%(p=0.08),同時Lemtrada治療組殘疾評分取得了顯著改善,預示著部分患者中殘疾有望逆轉。
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