今年是FDA新藥獲批的豐收年。從數量上來看，預計2017年獲批的新藥是41-43個。在已經獲批的41個產品中，有31個是全球首次批準，19個產品獲得了優先審評（P），13個獲突破性療法認定（B），17個獲得孤兒藥資格（O），除生物制品外，只有11個產品是標準審評（O）。
1. Trulance（plecanatide）
1月19日，FDA批準了 Trulance（plecanatide）與利那洛肽同屬GC-C（鳥苷酸環化酶-C）激動劑，用于治療CIC（慢性特發型便秘）。CIC治療方面，療效與利那洛肽相當，但IBS-C（腸易激綜合征引起的便秘）方面，療效不如利那洛肽。本品的不良反應相較利那洛肽低，臨床試驗中因嚴重腹瀉導致的脫組率遠低于利那洛肽。
2. Parsabiv（Etelcalcetide）
2月7日，Parsabiv（Etelcalcetide）獲批，為2月份第一個獲批的新分子實體，用于治療血液透析慢性腎臟病（CKD）成年患者繼發性甲狀旁腺功能亢進，是一種擬鈣劑。在2項隨機、雙盲、III期對照試驗中，1023例中重度繼發性甲狀旁腺功能亢進的血液透析患者隨機給予etelcalcetide或安慰劑治療20~27周，etelcalcetide組患者PTH水平較基線值降低30%的患者比例分別為77%和79%，而安慰劑組則為11%和11%；etelcalcetide組PTH水平≤300 pg/mL的患者比分別為52%和56%，而安慰劑組患者僅為6%和5%。
3. Emflaza（deflazacort）
Emflaza（deflazacort）是一個老藥新用的成功典范，Deflazacort是一個古老的糖皮質激素，經Marathon Pharma 公司重新定位以后枯木逢春。Emflaza 獲批用于5歲及以上杜氏肌營養不良癥(DMD)治療。全球平均每3500個新生男嬰中就有一人罹患此病，絕大多數患兒都會在20歲左右因并發癥死亡。
4. Siliq（brodalumab）
2月15日，FDA批準了Valeant的Siliq（brodalumab），用于對系統性療法或光照療法（紫外線治療）不響應的成人中重度斑塊狀銀屑病的治療，屬于二線用藥。本品是一種IL-17R抑制劑，已經于去年7月獲得PMDA批準，本品最初由安進研發，之后授權給了阿斯利康和日本麒麟制藥。
5. Xermelo（telotristatetiprate）
2月28日，FDA批準Xermelo（telotristatetiprate）用于類癌綜合征治療。類癌綜合征是一組發生于胃腸道和其他器官嗜鉻細胞的新生物，其臨床、組織化學和生化特征可因其發生部位不同而異。類癌綜合征患者往往不伴有皮膚潮紅的腹瀉，FDA批準的Xermelo 用于抑制血清素產生，減少類癌瘤綜合征腹瀉次數。
6. Kisqali（ribociclib）
3月13日，FDA批準諾華的CDK4/6抑制劑Kisqali（ribociclib）。與來曲唑聯合用藥的療效方面，Kisqali 與輝瑞的 Ibrance 總緩解率相當，Kisqali 風險比為0.556，而 Ibrance 為0.576。盡管ribociclib 的療效與輝瑞的同靶點藥物Ibrance（palbociclib）相比不占優勢，但諾華一直在開發差異化的銷售策略，而且乳腺癌的市場非常龐大，Kisqali 達到重磅級別難度不大，從上市至今的6個月里，本品已經賣出4100萬美元。
7. Xadago（safinamide）
3月21日，FDA批準了safinamide，作為一種輔助藥物用于正接受左旋多巴/卡比多巴治療并經歷“關”期發作的患者。一般的PD藥物長期治療后，對疾病的控制力下降，會出現“開-關”現象，在現有療法中，添加沙芬酰胺可有效降低開-關效應。
8. Symproic（naldemedine）
3月23日，FDA批準Symproic（naldemedine）用于阿片類藥物引起的便秘（OIC）。Naldemedine是一種阿片受體阻斷劑，專屬阻斷外周阿片受體，對中樞阿片受體幾乎沒有影響。安全性比甲基納曲酮、納洛西酮稍好。阿片類藥物引發的便秘是每一位癌癥患者都可能遇到的問題，但存在阿片截斷癥狀的風險，醫生在開處方是比較謹慎，是這一類藥物市場很難打開的一大原因，但愿本品的上市，能為OIC治療帶來突破。
9. Bavencio（avelumab）
3月23日，輝瑞/默克的PD-L1單抗Avelumab被FDA加速批準，成為首個用于轉移性默克爾細胞癌二線治療的藥物。臨床試驗結果顯示，使用藥物后，緩解率為31.8%。Avelumab是首個在該適應癥上進入III期臨床的檢查點抑制劑（Checkpoint inhibitor），目前卵巢癌的三期臨床的開發正在進行中。
10. Zejula（niraparib）
3月27日，Niraparib作為第一個用于維持治療的PARP抑制劑獲得FDA批準。它也是繼阿斯利康的Lynparza和Clovis的Rubraca以后，Tesaro的niraparib是第三個獲得FDA批準的PARP抑制劑。另外Zejula沒有BRCA變異限制，所以適用人群大于前兩個PARP抑制劑。III期NOVA試驗結果顯示，與安慰劑相比，降低疾病進展風險73%，無進展生存期（PFS）的中位值為21個月，安慰劑為5.5個月。從PFS數據的角度上講，Niraparib的療效是飛躍性的。對于癌癥晚期的患者，很少有人愿意繼續接受化療，它給患者帶來的不僅是更長的壽命，還有更好的生活質量。
11. Ocrevus（ocrelizumab）
3月28日，Ocrevus獲得FDA批準，是MS領域第一個也是目前唯一一個獲得FDA突破性療法的藥物。獲批適應癥為復發緩解型的多發性硬化以及原發進展型多發性硬化。Ocrevus是一種CD20抗體，是一種全新靶點的藥物。根據2015年公開的數據，Ocrevus在兩項關鍵性試驗（OPERA 1 & 2）中達到終點。與Rebif（重組干擾素β-1a）相比，治療96周后的年化復發率減少47%。疾病的殘疾進展獲得延緩，大腦損傷減少等。
Ocrevus的安全性和耐受性良好，是首個被證實用于原發進展性硬化癥有效的藥物，可減少24%以上的臨床殘疾進展風險。即便初期市場份額的增長可能主要來自于口服藥患者的二線治療，以及使用Tysabri (natalizumab)后發生進展性多灶性白質腦病風險的患者。
12. Dupixent（dupilumab）
3月28日，FDA批準了賽諾菲/再生元的重磅Dupixent，用于特應性皮炎的治療。Dupixent是一種IL-4Rα亞基抑制劑。臨床試驗SOLO-1/2研究顯示，對外用藥物不能有效控制病情的輕度至中度特應性皮炎患者，第16周皮膚損害清除或接近于清除的患者比例分別為37%和36%。與皮質類固醇聯合用藥療效也優于單獨使用皮質類固醇。
13. Austedo（deutetrabenazine）
4月3日，FDA批準Austedo（deutetrabenazine）上市，用于舞蹈癥（亨廷頓病，Huntington's disease）的治療。deutetrabenazine 是已上市亨廷頓藥物四苯喹嗪的氘代產物，與原化合物相比，氘代后藥代動力學特征得到改善，半衰期明顯延長，從而可以降低治療劑量。
14. Ingrezza（valbenazine）
4月6日，FDA批準 Ingrezza（valbenazine）用于遲發性運動障礙治療。遲發性運動障礙的特點是重復的不自主運動，通常是下巴、嘴唇和舌頭。遲發性運動障礙通常是由吩噻嗪類及丁酰苯類藥物所引起，口服普通抗精神病藥發生率為20%～40%，長效使用抗精神病藥發生率達50%，valbenazine是FDA批準的首個治療遲發性運動障礙的藥物，也是有望達到重磅級別的新藥之一。
15. Brineura（cerliponase alfa）
4月27日，BioMarin Pharma 公司的 Brineura（cerliponase alfa）獲得FDA批準，用于治療兒童 Batten 病治療。Brineura是第一個通過FDA批準的治療方案，針對晚發嬰兒型神經元蠟樣脂褐質沉積癥(CLN2)，又被稱為三肽基肽酶-1（TPP1）缺乏癥。CLN2 疾病是一種罕見的遺傳性疾病，主要癥狀通常在2和4歲之間開始，通常包括語言延遲、復發性癲癇發作和協調運動困難（共濟失調）。受影響的兒童也會發展出肌肉抽搐（肌陣攣）和視力喪失等病情。cerliponase alfa是重組的TPP1，而CLN2 病患者恰好缺乏這一重要的酶蛋白。在一項有 22 例CLN2兒科患者參與的臨床研究中，與獨立歷史對照組的 42 例未治療的 CLN2 病患者相比，經過 Brineura治療的患者的行走能力降低程度減小。
16. Alunbrig（brigatinib）
4月28日，FDA批準ALK抑制劑 Alunbrig（brigatinib）用于克唑替尼耐藥的非小細胞肺癌。在一項222例克唑替尼耐藥患者中，brigatinib 90和180mg治療組的總體應答率分別為48% 和53%，其中完全緩解率分別為3.6%和4.5%。在基線有伴有腦轉移患者中，90和180mg組顱內ORR分別為42%和67%。
17 Rydapt（midostaurin）
就在FDA批準brigatinib的當天，FDA還批準了Rydapt（midostaurin），因此急性髓性白血病治療藥物迎來了25年來的首款新藥，Raydap還是首個能與化療聯用治療急性髓性白血病的靶向療法，用于FLT3陽性的急性髓性白血病初治患者。據估計，FLT3基因突變的急性髓性白血病患者占該疾病患者總數的1/3。17名FLT3陽性的急性髓性白血病初治患者進入該試驗，數據顯示，與只接受化療的患者相比，接受化療+Raydap聯合治療的患者的總生存期顯著改善，死亡風險降低了23%。
18. Tymlos（abaloparatide）
4月28日，FDA還批準 Tymlos（abaloparatide） 用于治療女性絕經后骨質疏松癥。abaloparatide是一種甲狀旁腺激素相關蛋白（PTHrP）類似物，能與甲狀旁腺受體1結合，從而起到調節代謝，促進骨骼形成的作用。在ACTIVE臨床試驗（18個月的數據）與ACTIVExtend臨床試驗（前6個月的數據）中，與安慰劑相比，abaloparatide能使新發椎體骨折風險降低86%，非椎體骨折風險降低43%。此外，新發椎體骨折與非椎體骨折的絕對風險也分別降低了3.6%和2.0%。
19. Imfinzi（durvalumab）
5月1日，Imfinzi（durvalumab）被FDA加速批準用于轉移性膀胱癌治療，是第三個PD-L1抑制劑。轉移性膀胱癌是一種預后很差的膀胱癌，5年生存率不足15%，該領域近30年無重大進展。
Durvalumab是一個獲突破性療法認定的藥物，ASCO公開數據顯示，Durvalumab治療的總體客觀緩解率(ORR)為31%，其中PD-L1高表達患者為46%，疾疾病控制率(DCR)為48%，PD-L1高表達患者為57%。
20. Radicava（Edaravone）
5月5日，FDA首次批準了依達拉奉上市，用于肌萎縮側索硬化治療（ALS）。ALS俗稱漸凍癥，當年“冰桶挑戰”把這個病帶入了人們的視野。ALS幾乎沒有特效藥治療，FDA此前批準了利魯唑，但只能增加約10%的一年生存機會。在美國神經學年會上Mitsubishi Tanabe公布了其ALS藥物Edaravone的一個三期臨床試驗結果。在標準療法基礎上加入Edaravone顯著改善ALS患者綜合功能指標ALSFRS-R（-5.0對-7.5），同時也改善運動、呼吸等局部功能。Edaravone已經在韓國日本批準用于ALS，早在去年三菱田邊向美國FDA提交了NDA，并獲得了孤兒藥資格。
21. Kevzara（sarilumab）
5月22日，FDA批準了賽諾菲/再生元合作開發的IL-6R單抗Kevzara（sarilumab），早在年初，本品已經獲得加拿大衛生局的批準，是繼羅氏 Actemra 之后全球第二個上市的 1L-6R 單抗，用于對一種或多種生物制品或非生物制品疾病調節性抗風濕藥物（DMARDs）不充分響應或不耐受的中重度活動性類風濕性關節炎成人患者。在后阿達木單抗時代，IL-6R單抗，JAK抑制劑必將成為類風關的主力軍，但是該領域產品眾多，本品想要達到重磅級別還是非常困難的，不過相比遭遇“滑鐵盧”的強生（FDA拒絕了其IL-6R單抗sirukumab），賽諾菲已經是非常幸運了。
22. Baxdela（delafloxacin）
6月19日，Baxdela（delafloxacin）獲得FDA批準，成為新一代喹諾酮類抗生素，用于治療由易感細菌引起的急性細菌性皮膚和皮膚結構感染，針對細菌包括耐甲氧西林的金黃色葡萄球菌，與其他喹酮類抗菌劑相比，對革蘭氏陽性菌更有效，特別是對其他喹諾酮類抗菌劑耐藥的甲氧西林耐藥金黃色葡萄球菌（MRSA）。在兩個三期臨床試驗中，與靜脈給藥萬古霉素+氨曲南相比，靜脈滴注和口服 delafloxacin 在 FDA 的48-72小時的主要終點上，均獲得了非劣效性評價。此外，Delafloxacin 的副反應更低，且在臨床試驗中未顯示出QT間期延長或光毒性，也沒有出現對肝腎功能的不良影響。
23. Bevyxxa（betrixaban）
6月23日，FDA批準了 Bevyxxa（betrixaban），betrixaban是每日一次的口服Xa因子抑制劑，與利伐沙班、阿哌沙班作用機制相同。FDA 批準其用于長期住院或因運動受限出現的靜脈血栓栓塞患者，引起爭議的是，此款新藥在目標人群中并未達到主要的臨床終點。在一項全球招募 7513 名因嚴重癥狀住院患者的大型三期臨床試驗中，與依諾肝素鈉治療患者相比（6-14天依諾肝素鈉+35-42天安慰劑），接受Betrixaban患者（6-14天安慰劑+35-42天betrixaban）出現靜脈血栓栓塞的比例降低，但在主要目標人群中的靜脈血栓栓塞發病率上，Betrixaban 組的6.9% 與依諾肝素鈉組的8.5% 相比，無統計學差異。
24. Tremfya（guselkumab）
7月13日，FDA批準強生的Tremfya（guselkumab），用于適合系統療法（注射或口服治療）或光治療（紫外線治療）的中度至重度斑塊型銀屑病成人患者。近日，本品又獲得EMA批準，成為歐洲獲批的首個也是唯一一個只針對白介素23（IL-23）的單克隆抗體。Tremfya的獲批，是基于一項III期臨床項目的數據，該項目包括3個III期臨床研究（VOYAGE 1、VOYAGE 2、NAVIGATE），涉及超過2000例患者。其中，VOYAGE 1和VOYAGE 2評估了Tremfya相對于安慰劑和Humira（阿達木單抗）的療效和安全性；NAVIGATE則評估了Tremfya相對于強生自身重磅抗炎藥Stelara（ustekinumab）的療效和安全性。2個研究中，在治療第16周時，Tremfya治療組分別有73.3%和70.0%的患者實現PASI90緩解，Humira治療組分別有49.7%和46.8%的患者實現PASI90緩解。來自NAVIGATE的研究結果證實了Tremfya在既往接受Stelara治療應答不足的患者中具有顯著的療效。
25. Nerlynx（neratinib）
7月17日，FDA批準 Nerlynx（neratinib）用于早期HER2陽性乳腺癌的延長輔助治療，適應于前期已經接受過含有曲妥珠單抗藥物治療的成年患者，以降低乳腺癌復發風險。標準審評，意味著本品沒有Ibrance那樣過硬的突破性療效，但是其聯合曲妥珠單抗卻可以顯著延長乳腺癌的DFS。
26. Vosevi ( sofosbuvir，velpatasvir，voxilaprevir ）
7月18日，FDA批準吉里德的丙肝三代雞尾酒，用于既往接受含一種NS5A抑制劑方案治療失敗的全部6種基因型丙型肝炎（HCV）成人感染者的再治療。Vosevi（Voxilaprevir+velpatasvir+voxilaprevir）是一個三合一療法，療效相較Harvoni有所提升。
27. Idhifa（Enasidenib）
8月1日，FDA批準了Idhifa（Enasidenib）用于IDH2基因突變的急性骨髓性白血病（AML）治療。IDH2陽性的患者群體僅占全部 AML 患者的8% 至 19%，因此本品曾獲得優先審評資格和孤兒藥認定，Idhifa是一種IDH2（異檸檬酸脫氫酶）抑制劑，也是第一個上市的致癌代謝物合成抑制劑，Idhifa在199例復發性或難治性AML患者的單臂試驗中進行了研究，治療6個月時，有19%病人完全應答，中值應答時間為8.2個月，4%的患者出現全緩解部分血液學恢復，中值生存期為19.7個月。
28. Mavyret ( glecaprevir，pibrentasvir ）
8月3日，FDA批準了艾伯維8周一療程的全基因型丙肝雞尾酒Mavyret，本品由NS3/4A蛋白酶抑制劑glecaprevir（100mg）和NS5A抑制劑pibrentasvir（40mg）組成，公開的臨床數據顯示，Mavyret 8周治療方案在無肝硬化和初治基因型1-6丙肝患者群體中的病毒學治愈率（SVR12）達到了97.5%（n=693/711）；在伴有嚴重慢性腎病（CKD）的基因型1-6（GT 1-6）丙肝患者中，Mavyret 12周方案的病毒學治愈率達到了100%（n=102/102）。
29. Besponsa（inotuzumab ozogamicin ）
8月17日，FDA批準了輝瑞的Besponsa（inotuzumab ozogamicin），用于治療成人復發性或難治性B 細胞前體急性淋巴細胞白血病（ALL）。Besponsa是一種 CD22抗體 與ozogamicin 的抗體藥物偶聯物（ADC）。B 細胞前體 ALL 是一種骨髓生成過多β淋巴細胞（一種不成熟的白細胞）的進展性惡性腫瘤。美國國家癌癥研究院估計美國今年確診為 B細胞 ALL 約 5970 人，約 1440 人死于這種疾病。
在一項有 326 例先前接受過一次或兩次治療的復發性或難治性的β細胞ALL 患者中進行的一項隨機試驗中，在接受 Besponsa 治療的患者中，35.8% 的患者的完全緩解的中位數為 8.0 個月，而在接受其它化學療法的患者中，僅 17.4% 的患者的完全緩解的中位數為 4.9 個月。
30. benznidazole ( benznidazole）
8月29日，FDA加速批準了芐硝唑(benznidazole)，用于2至12歲查加斯病(Chagasdisease)患者治療。查加斯病，是一種由克氏錐蟲(Trypanosoma cruzi)引起的寄生蟲感染，能夠通過不同路徑傳染，美國大約有30萬人患者。臨床試驗數據顯示，服用芐硝唑的兒童抗體測試從陽性轉為陰性比例為60%，安慰劑組該比例為14%；另一項試驗的成果也相似，大約55%服用芐硝唑的兒童抗體測試轉為陰性，而安慰劑組只有5%。
31. Vabomere ( meropenem，Vaborbactam）
8月29日，FDA還批準了Vabomere，用于復雜性尿路感染(cUTI)，其中包括由特定細菌感染引起的腎盂腎炎患者的治療。Vabomere是一個復方制劑，由已批準藥物美羅培南和一個新型β-內酰胺酶抑制劑Vaborbactam組成。在550名成年患者參與的臨床試驗中，1：1隨機給予為期10天的Vabomere治療或標準對照療法治療。結果顯示Vaborbactam組組患者癥狀改善情況高于對照組（95%CI：0.3%-8.8%）。
32. Aliqopa（Copanlisib）
9月14日，FDA批準拜耳PI3K抑制劑Aliqopa（Copanlisib），用于經2種以上全身治療后出現復發的濾泡性淋巴瘤成人患者的治療。在104例此前經過2種以上治療后復發的濾泡性B細胞非霍奇金淋巴瘤患者中，總緩解率為59%。完全或部分緩解患者的中位緩解持續時間為12.2個月。Copanlisib 是吉里德Idelalisib之后又一個獲批的PI3K抑制劑，因療效出色和患者稀少，FDA授予了加速審批和孤兒藥地位。
33. Solosec（secnidazole）
9月15日，FDA批準了Symbiomix 公司的Solosec（secnidazole），用于成年女性的陰道炎治療。secnidazole 是5-硝基咪唑類抗生素，是唯一一款治療細菌性陰道炎的單劑口服療法。在臨床試驗中，經21-30天的本品或安慰劑治療，試驗一、實驗二的臨床響應率分別為67.7%和53.3%，而相同條件下，安慰劑只有17.7%和19.3%。細菌性陰道炎是美國最常見的婦科感染，每年影響了2100萬名14歲到49歲的女性，因此本品具有良好的市場前景。
34. Verzenio ( abemaciclib )
9月28日，FDA批準了第三款CDK4/6抑制劑Verzenio(abemaciclib)，隨著Verzenio的獲批，美國CDK4/6的“三國演義”正式上演。療效方面，132名經內分泌療法與化療治療癌癥依舊發生進展的HR+、HER2-患者接受Verzenio單藥治療后，19.7%的患者出現了完全緩解（CR）或部分緩解（PR），中位客觀緩解時間為8.6個月。
而與氟維司群聯合治療中位無進展生存期（PFS）達16.4個月，高于使用安慰劑與氟維司群的患者（9.3個月）。聯合氟維司群治療方面，從患者的無進展生存期、總緩解率數據來看，Verzenio稍好于Ibrance，其風險比為0.556，而Ibrance為0.461。
35. Calquence（acalabrutinib）
10月31日，FDA加速批準了阿斯利康的BTK抑制劑Calquence（acalabrutinib），用于既往至少接受過一次治療套細胞淋巴瘤（MCL）成年患者的治療。Bruton酪氨酸激酶（BTK）選擇性抑制劑acalabrutinib獲批是基于ACE-LY-004 MCL的數據，這是一項針對124名成人復發性或難治性MCL的2期開放標簽單臂臨床試驗。在試驗中，81%的患者獲得部分或完全緩解，其中完全緩解率達40%，部分緩解率達41%。
36. Vyzulta（latanoprostene bunod）
11月2日，FDA批準了新型抗青光眼藥物Vyzulta（latanoprostenebunod）。本品具有雙重作用機制，拉坦前列素酸（latanoprost acid）能作用于葡萄膜鞏膜通路，促進房水的排出；丁二醇單硝酸酯（butanediol mononitrate）則能釋放一氧化氮，通過小梁網和許萊姆氏管（Schlemm's canal），促進房水排出。與馬來酸噻嗎洛爾滴眼液相比，Vyzulta展現出了非劣效與優效；與拉坦前列素相比，Vyzulta能更顯著地降低眼壓。
37. Prevymis ( letermovir )
11月8日，FDA批準默沙東的新藥 Prevymis(letermovir)，用于在接受異基因造血干細胞移植（HSCT）后，巨細胞病毒（CMV）血清呈陽性的成人患者中，CMV感染和相關疾病的預防。Prevymis的獲批，是基于一項關鍵性III期臨床研究的數據，與安慰劑組相比，Prevymis治療組發生臨床上顯著CMV感染、停止治療或HSCT后第24周數據缺失的患者比例顯著降低（-23.5%，-14.6%，），達到了主要終點。在移植后第24周，Prevymis治療組全因死亡率比安慰劑組低（12% vs 17%）。Revymis是美國15年來首個批準用于CMV感染的新藥，其是一種非核苷類CMV抑制劑，通過靶向病毒終止酶（terminase）復合物而抑制病毒的復制。
38. Fasenra（benralizumab）
11月14日，FDA批準阿斯利康 Fasenra（benralizumab）上市，用于12歲及以上具有嗜酸性表型的重度哮喘患者的附加維持治療。全球哮喘患者約有3.2億人，僅有10%左右屬于重度哮喘，但在臨床上仍存在極大的未滿足的治療需求。此前FDA批準了羅氏的Xolair（Omalizumab）、GSK的Nucala（Mepolizumab），以及Teva的Cinqair（Reslizumab）。臨床療效方面，SIROCCO和CALIMA臨床實驗顯示，持續用藥四周后，benralizumab能夠將哮喘急性加重的年發生率降低51%。與安慰劑組中口服糖皮質激素相比，benralizumab可顯著降低從基線到最后的平均口服糖皮質激素劑量（降低了75%）。
39. Mepsevii （vestronidase alfa-vjbk）
11月15日，FDA批準Ultragenyx Pharma的 Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk），用于VII型粘多糖貯積癥（MPS VII）治療。粘多糖貯積癥是一種罕見病，而且有多重亞型，VII型是最罕見的一種，發病率不足百萬分之一。療效方面，在一項23名患者參與的臨床試驗中，患者年齡跨度為5個月到25歲，使用Mepsevii治療164周，結果顯示，在24周的治療后，治療組的6分鐘行走測試結果比對照組多出18米。在最多達120周的后續跟進中，研究人員發現3名患者的病情得到了持續改善，剩下能參與行走測試的患者的病情也都穩定了下來。
40. Hemlibra（emicizumab）
11月16日，FDA批準羅氏的白血病單抗 Hemlibra（emicizumab），這是近20年來首個獲FDA批準的用于治療體內含有VIII因子抑制物的A型血友病新藥。2015年，Hemlibra曾獲FDA授予的優先評審資格和突破性療法認定，而此次獲批是基于兩項臨床試驗的結果。HAVEN1研究表明，12歲及以上的體內含有VIII因子抑制物的A型血友病患者在接受Hemlibra預防治療后，與沒有接受預防治療的患者相比，出血率降低87%。
41. Ozempic(Semaglutide)
12月份最值得期待的新藥當屬Semaglutide，于12月5日獲得FDA批準。Semaglutide與利拉魯肽同屬GLP-1類似物，但給藥周期要比利拉魯肽長，療效也不劣于利拉魯肽。早期有公開的臨床數據顯示，兩種劑量下的Semaglutide（0.5mg/1.0mg）和Trulicity（0.75mg/1.5mg）的治療效果對比，Semaglutide均顯示出降糖優勢。兩種劑量的Semaglutide患者組的數值分別為1.5%和1.8%，而Trulicity為1.1%和1.4%。
與此同時，Semaglutide的減肥效果同樣出色，臨床數據顯示Semaglutide治療患者的平均體重減輕了6.5kg，而Trulicity僅為3.0kg。此外，Semaglutide還是繼利拉魯肽之后，第二個被證明可降低心衰風險的GLP-1類似物。
42. Macrilen（macimorelin）？
PDUFA最后期限落在12月的新藥還有 Ataluren、Macimorelin和ertugliflozin。Ataluren 已經接到FDA的答復，答案是拒絕批準。Macrilen（macimorelin）的PDUFA期限是2017年12月30日，它是一種生長激素受體激動劑，申請適應癥為成人生長激素缺乏癥（AGHD）。Aeterna Zentaris 早在2013 就已經向FDA提交了NDA，FDA以療效證據不足回絕，后來該該公司又開展了新的臨床試驗，并于6月30日再次向FDA提交了NDA。
43. Ertugliflozin？
與 Semaglutide 同為降糖藥的 Ertugliflozin 是一種SGLT2抑制劑，其 PDUFA至12月31日，但相比 Semaglutide 遜色很多，因為它已經是全球第七個SGLT2抑制劑了，而且它與恩格列凈、卡格列凈相比，并未表現出明顯的優勢。但是默沙東有重磅口服降糖藥西格列汀，而 Ertugliflozin 的定位就是搭西格列汀的順風車。在為期26周的 VERTIS SITA 研究中，與服用安慰劑的患者相比，Ertugliflozin 5mg 或 15mg 與西格列汀 100mg 聯合用藥能更好地降糖，HbA1c 分別降低 1.6％ 和 1.7％，而安慰劑組僅為 0.4％（p<0.001）。在為期26周的 VERTIS MET 研究中，5mg 或15mg 的 Ertugliflozin 與二甲雙胍聯用均能更好地降糖，HbA1c分別降低0.7％和0.9％，而安慰劑組僅為0.0％（p<0.001）。
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