近日，FDA已批準羅氏旗下基因泰克（Genentech）公司的Perjeta（pertuzumab，帕妥珠單抗）加赫賽汀（trastuzumab，曲妥珠單抗）和化療（簡稱基于Perjeta的治療方案）的三聯療法，作為HER2陽性、有高復發風險的早期乳腺癌（EBC）患者的術后輔助療法。但患者需要接受基于Perjeta的輔助治療方案一年（多達18個周期）。
FDA還將之前頒布給這款基于Perjeta的治療方案的（術前）新輔助療法加速批準改為完全批準，用于HER2陽性，局部晚期，炎性或早期乳腺癌（直徑大于2厘米或淋巴結陽性）患者。接受Perjeta新輔助治療方案的患者在手術后應該繼續使用Perjeta和赫賽汀，以完成一年的治療。
乳腺癌是威脅女性健康的最常見癌癥之一。根據美國國家癌癥研究所（NCI）統計，約有五分之一的乳腺癌患者是HER2陽性。HER2蛋白是一種在許多正常細胞表面表達的生長因子受體，與EGFR/HER1，HER3和HER4等同屬于人表皮生長因子受體（EGFR）家族。雖然目前尚未發現專門針對HER2的配體，但是當其他EGFR家族成員被它們的配體激活時，HER2能與這些家族成員配對(dimerization)形成二聚體，繼而啟動下游的信號途徑，促進細胞增殖和組織生長。HER2在乳腺癌中常常過量表達，引起細胞生長信號紊亂，因此，HER2是乳腺癌治療中非常吸引人的靶點。
Perjeta就是一種靶向HER2受體的單克隆抗體藥物，它被設計來阻止HER2受體與其他EGFR家族成員配對形成二聚體，從而阻礙下游細胞信號的激活，遏制腫瘤的生長。Perjeta與HER2的結合也可能引來人體的免疫系統來清除癌細胞。Perjeta和赫賽汀的作用機制被認為是相互補充的，因為雖然兩者都通過與HER2受體結合來發揮作用，但是結合部位是HER2蛋白上不同的位置。Perjeta和赫賽汀的組合被認為提供了對HER信號通路更全面的雙重抑制，從而更有效地遏制了腫瘤細胞的生長和存活。
這次FDA批準使用基于Perjeta的方案輔助治療高復發風險的HER2陽性EBC這一決定，是基于臨床3期研究APHINITY的結果。APHINITY是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、國際多中心的雙臂研究，旨在評估Perjeta加上赫賽汀和化療的三聯輔助療法與赫賽汀和化療雙聯療法相比的有效性和安全性。研究包括了4805名HER2陽性、可手術的EBC患者。APHINITY研究的主要終點是無侵襲性疾病生存期（invasive disease-free survival，iDFS），在本研究中定義為患者在任何部位都無浸潤性乳腺癌復發的時間，或直到輔助治療后因任何原因死亡的時間。次要終點包括心臟和整體安全性，總生存期（OS），無病生存期（DFS）和與健康相關的生活質量。這項研究將對參與者繼續隨訪十年的時間。
APHINITY在進行初步分析時的中位時間為45.4個月，其隨訪結果如下：
在整體研究人群中，與赫賽汀和化療的雙聯療法相比，Perjeta加赫賽汀和化療的三聯療法顯著降低了浸潤性乳腺癌復發或死亡的風險18％（HR=0.82， 95％CI0.67-1.00，p=0.047）。
在包括淋巴結陽性或激素受體陰性的高危患者乳腺癌患者小組中，具體結果如下：淋巴結陽性亞組（HR=0.77，95％CI0.62-0.96），淋巴結陰性亞組（HR=1.13，95％CI0.68-1.86），激素受體陽性亞組（HR=0.86，95％CI0.66-1.13），激素受體陰性亞組（HR=0.76，95％CI0.56-1.04）
基于Perjeta的方案中最常見的嚴重副作用（3-4級）是白細胞水平低（有或無發熱）、腹瀉、某些類型的白細胞減少、紅細胞減少、疲勞、惡心和口腔生瘡。最常見的副作用是腹瀉、惡心、脫發、疲勞、神經損傷和嘔吐。
Perjeta還被批準與赫賽汀和紫杉醇（docetaxel）聯合使用，用于HER2陽性，乳腺癌已經擴散到身體不同部位（轉移性）并且沒有接受過抗HER2治療或化療的轉移性乳腺癌患者。
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