今年8月，美國FDA一共批準了7個新分子實體（在美國從未作為藥品批準或銷售的活性成分）藥物，其中有多個屬于罕見病新藥。整理好了資料，下面給大家簡單介紹下。
1.Galafold
活性成分：Migalastat hydrochloride
獲批時間：2018年8月10日
制藥企業：Amicus Therapeutics
適應癥：用于體外檢測證實存在特定α-半乳糖苷酶基因突變的法布里病成人患者的治療。法布里病是一種罕見而且嚴重的遺傳性疾病，醫學上認為它是一種X連鎖的顯性遺傳性溶酶體貯積癥，因GLA基因突變導致α-半乳糖苷酶A (α-Gal A)缺陷所致。
Galafold是美國首款獲批治療成人法布里病的口服藥物，能顯著降低腎間質毛細血管GL-3水平，發揮治療作用。
2.Annovera
活性成分：Segesterone acetate；Ethinyl estradiol
獲批時間：2018年8月10日
制藥企業：The PopulationCouncil.Inc
適應癥：作為有效期為一年、放置于陰道內的避孕工具。
Annovera是史上第一款女用長效避孕環，可多次使用、不可生物降解、柔韌易彎曲。其原理和使用時間有點類似于復方短效口服避孕藥。使用上，可以根據女性的意愿，一個月內非經期的三周放進去，經期那周取出來，這樣可以連續使用13個月經周期。
3.Onpattro
活性成分：Patisiran
獲批時間：2018年8月10日
制藥企業：Alnylam制藥公司
適應癥：治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）引起的神經損傷，也稱家族性淀粉樣多發性神經病變（FAP）。
Onpattro是全球首款RNAi（RNA干涉）療法藥物，通過抑制特定mRNA的表達，有效阻止變異甲狀腺素運載蛋白的生成，清除組織里的淀粉樣蛋白沉積，恢復組織功能。
4.Diacomit
活性成分：stiripentol
獲批時間：2018年8月20日
制藥企業：Biocodex制藥公司
適應癥：與氯巴占（clobazam）聯合使用，治療2歲以上Dravet綜合征患者的癲癇發作。Dravet綜合征又稱為嬰兒嚴重肌陣攣性癲癇（SMEI），是一種罕見的難治性癲癇綜合征，預后差。
它雖是治療癲癇的抗驚厥藥物，但其化學結構與其它已知抗驚厥藥物不同，可顯著降低全身性陣攣性癲癇發作頻率。2008年獲得FDA授予的治療Dravet綜合征的孤兒藥資格。
5.Xerava
活性成分：Eravacycline
獲批時間：2018年8月27日
制藥企業：Tetraphase制藥公司
適應癥：治療18歲及以上患者的復雜腹腔感染。
Xerava是一種新型的、全合成的氟化四環素類抗菌藥物，對臨床常見革蘭陽性、陰性需氧及兼性厭氧菌，以及大多數厭氧菌、對頭孢菌素、大環內酯類、β內酰胺類/β內酰胺酶抑制劑多重耐藥菌均有較強體外抗菌活性。
6.Pifeltro
活性成分：doravirine
獲批時間：2018年8月30日
制藥企業：默沙東公司
適應癥：治療未接受過抗病毒療法的成年HIV-1（艾滋病病毒1型）感染患者。
Pifeltro是一種創新的非核苷類逆轉錄酶抑制劑（NNRTI），可以與其它抗病毒藥物聯合使用。
7.Delstrigo
活性成分：doravirine、lamivudine、tenofovir disoproxil fumarate
獲批時間：2018年8月30日
制藥企業：默沙東公司
適應癥：治療未接受過抗病毒療法的成年HIV-1（艾滋病病毒1型）感染患者。
每日一次的口服固定劑量復方片劑。
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