去年8月，美國FDA宣布批準諾華公司的突破性CAR-T新藥Kymriah(tisagenlecleucel / CTL019)正式上市，用于治療B細胞前體性淋巴性白血病（ALL），且病情難治，或出現兩次及以上復發的25歲以下患者。這是美國批準的第一個基因療法。
今年5月，美國FDA批準了諾華的CAR-T細胞治療藥物Kymriah第二個適應癥，以用于治療復發或難治性大B細胞淋巴瘤的成人患者(先前接受過兩次或以上的系統治療)，其中包括最常見的非霍奇金淋巴瘤形式—彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)以及起因于濾泡性淋巴瘤(FL)的高級別B細胞淋巴瘤和DLBCL。
目前，癌癥治療重點是引進藥物、手術或放射線來治療癌癥。Kymriah的獲批不僅是基因治療的第一個綠燈的標志，它還標志著癌癥的治療的方式發生了巨大的變化。
CAR-T細胞治療從內部開始治療，通過增強身體自身免疫系統與基因增強來對抗癌癥。CAR-T是通過基因工程技術，人工改造腫瘤患者的T細胞，在體外大量培養后生成腫瘤特異性CAR-T細胞，再將其回輸入患者體內用以攻擊癌細胞。
值得注意的是，近日，Novartis宣布其開發的Kymriah(tisagenlecleucel / CTL019)已經通過優先審查，成為加拿大衛生部批準的第一個嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法，用于治療兩種有不良預后且危及生命的癌癥。
Kymriah，是一種基因修飾的自體T細胞免疫治療，是使用患者自己的T細胞(稱為淋巴細胞的一種白細胞)產生的定制化治療。患者的T細胞被收集并送到制備中心，在那里進行遺傳修飾(嵌合抗原受體或CAR的新基因表達)，其指導T細胞靶向并殺死具有表面上的特異性抗原(CD19)的癌細胞。
加拿大衛生部批準Kymriah用于3-25歲兒童和年輕成人患者B細胞急性淋巴細胞白血病(ALL)。這些患者很難治愈，在同種異體干細胞移植(SCT)后復發或不適合SCT，或者經歷過第二次SCT后再復發。同時，Kymriah也被批準用于治療患有復發性或難治性(r / r)大B細胞淋巴瘤的成年患者，這些患者都是經過兩次或更多次全身治療。
加拿大CAR-T細胞療法的首次批準預示著癌癥治療方式將迎來一個新時代。加拿大的獲批也再次告訴我們Kymriah的魅力所在。
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