近日，美國FDA批準英國制藥巨頭AstraZeneca（阿斯利康）及旗下研發部門MedImmune的藥物Lumoxiti（moxetumomab pasudotox-tdfk）用于既往已接受過至少2種系統療法（包括嘌呤核苷類似物）治療失敗的復發性或難治性毛細胞白血病（HCL）成人患者的治療。
Lumoxiti的獲批讓其成為過去20多年來獲批治療HCL的首個新藥，標志著HCL臨床治療一個重大里程碑。Lumoxiti是一種抗CD-22重組免疫毒素，該藥是治療HCL的一種首創（first-in-class）級別的創新藥物，之前已被FDA授予優先審查資格。
Lumoxiti的獲批是基于一項III期臨床研究（Study 1053）的數據。該研究是一項單臂、多中心研究，在80例既往接受了至少2種方案的復發性或難治性HCL成人患者中開展，評估了Lumoxiti單藥治療的療效和安全性。該研究在全球14個國家34個治療中心開展。研究數據顯示，Lumoxiti單藥治療的總緩解率為75%（95%CI:64-84），完全緩解率為41%（95%CI:30-53），持久的完全緩解率為30%（95%CI:20-41）。中位隨訪16.7個月后，中位完全緩解持續時間尚未達到。
HCL是一種罕見的、無法治愈的、進展緩慢的淋巴增殖性慢性白血病，以貧血、出血、脾臟腫大及外周血及骨髓出現大量邊緣不整齊呈偽足狀或纖毛樣突出的白細胞為特征。HCL可導致嚴重的、危及生命的后果，包括嚴重感染、出血和貧血。
免疫毒素是一類抗癌制劑，利用了抗體的選擇性來靶向藥物遞送以及毒素強效殺傷癌細胞的能力。Lumoxiti由一種抗CD22抗體的結合域與毒素融合而成。CD22是一種主要在成熟B淋巴細胞中表達的I型跨膜蛋白，在B細胞信號傳導中起重要作用。與正常B細胞相比，HCL細胞上存在更高密度的CD22，這使其成為治療HCL的一個非常有吸引力的治療靶標。Lumoxiti結合與CD22后，會被細胞內化、加工并釋放已修飾的蛋白毒素，抑制細胞中蛋白質的翻譯，導致細胞凋亡。在美國，FDA已授予Lumoxiti治療HCL的孤兒藥地位（ODD）和快速通道地位。
Lumoxiti的推薦劑量為0.04mg/kg體重，靜脈輸注給藥時間＞30分鐘，在28天為一個周期的第1、3、5天給藥，直至治療6個周期或病情進展或不可接受的毒性。
Lumoxiti代表著一種非常有前途的非化療藥物，有望解決復發性或難治性HCL患者群體中存在的顯著未滿足醫療需求。
但值得注意的是，Lumoxiti不推薦用于存在嚴重腎功能損害（肌酐清除率[CrCl]＜29mL）的患者。
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