有一種病的發病率遠超白血病,它就是多發性骨髓瘤(MM)。與白細胞增殖和發育異常的白血病不同,多發性骨髓瘤是一種骨髓內漿細胞異常增生的惡性腫瘤。一旦罹患該病癥,患者將異常增殖大量單克隆免疫球蛋白分子(M蛋白),對健康產生嚴重威脅。
傳統化療是治療多發性骨髓瘤的標準方法,化療能殺死大多數病患的多發性骨髓瘤細胞,這也是消滅腫瘤的最直接方法之一,但由于血液腫瘤的特殊發病機制,消滅整個血液系統中的癌細胞往往需要大劑量的化療,對應的副作用十分強烈。此外,在絕大部分患者中,不論時間長短,骨髓瘤細胞最終都會對化療產生抗藥性。但多發性骨髓瘤在近年來也有了它的“克星”。
多發性骨髓瘤的重要藥物——達雷木單抗
2015年,美國FDA批準達雷木單抗(Daratumumab)成為治療多發性骨髓瘤的單克隆抗體藥物。作為首個能直接針對多發性骨髓瘤細胞上CD38蛋白的單克隆抗體(monoclonal antibody)抗體藥物治療,它獲得了FDA突破性療法、優先審批和孤兒藥等三重優先資格。
抗體是免疫系統制造出來的蛋白質,會黏附外來的物質。單克隆抗體則是人造的抗體,能對細胞表面上有某些特定標記的目標加以攻擊。達雷木單抗瞄準的目標,就是在骨髓細胞上,名為CD38的蛋白質。
達雷木單抗主要是通過結合CD38,抑制表達CD38的腫瘤細胞生長。這個過程不僅會直接殲滅腫瘤細胞,還能幫助免疫系統辨認體內骨髓瘤細胞并抑制其生長。起到的殺癌效用可謂一箭雙雕,既能直接抓住罪犯,又可訓練人體自身部隊識別罪犯。
達雷木單抗適用于治療復發性及難治多發性骨髓瘤的成年患者,可單獨使用,也可同時配合上述的靶向藥物硼替佐米、來那度胺及類固醇藥物治療,來為患者進一步降低復發風險。達雷木單抗是一種需靜脈滴注的藥物,處方的劑量是根據患者的體重而定,建議劑量為每公斤體重16毫克。
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