急性髓性白血病（AML）是一種侵襲性的癌癥，雖不常見，但預后不良。諾華公司研制的新藥Rydapt(midostaurin)被FDA批準，與化療療法聯合用于新確診的FLT3陽性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。Rydapt作為第一款與化療聯用治療急性骨髓性白血病的靶向療法，同時也是25年來白血病治療的首個重大突破。
它是一種口服多靶向激酶抑制劑，主要是通過阻斷幾種促進細胞增長的酶發揮作用，其中包括Flt3，所以被用于治療攜帶FTL3突變的AML患者。如果在AML患者血液或骨髓中檢測到FLT3突變，那么有機會可以使用Rydapt聯合化療進行治療。
Rydapt對于治療新診斷為急性髓性白血病（AML），且基因名為FLT3，同時具有侵襲性系統性肥大細胞增多癥（ASM），伴有血液腫瘤（SM-AHN）或肥大細胞白血病（MCL）的系統性肥大細胞增多癥的成年患者而言，這15年來在急性髓性白血病領域的新突破。可以說在AML的靶向治療上，Rydapt是眾多候選藥物的領跑者。
Rydapt究竟能給AML患者帶來怎樣的效果呢？在一項由717名患者參與的III期臨床試驗中得出了Rydapt的臨床受益，在Rydapt+化療組中，59%的患者接受了造血干細胞移植，而化療組這一比例為55%；但Rydapt+化療組的死亡風險較化療組下降了23%。而且與對照組的3.0個月生存期相比，Rydapt使生存期延長至8.2個月。這也就是為什么說Rydapt是AML領域的重要突破。
但在試驗中仍然不可避免的是Rydapt在AML治療過程中的不良反應，比較常見的包括：白細胞減少、惡心嘔吐、黏膜炎、頭痛、皮膚瘀點、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。
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