Agios制藥公司的靶向新藥Tibsovo（ivosidenib）是一款用于易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的復發性或難治性急性髓系白血病（R/RAML）成人患者的藥物。它獲FDA批準上市后成為了目前唯一一款針對IDH1突變的R/R AML療法。此前，并沒有針對此類突變的有效藥物。
急性髓系白血病（AML）是造血系統的髓系原始細胞克隆性惡性增殖性疾病。AML是一個具有高度異質性的疾病群，它可以由正常髓系細胞分化發育過程中不同階段的造血祖細胞惡性變轉化。AML屬于一種復發或難治性的急性白血病，這類患者中大約有6%-10%會發生IDH1突變，而且大多數AML患者最終出現復發的情況，患者后期的預后較差，五年生存率僅僅為27％。
對于復發或現有療法難以治療的AML患者來說，幾乎沒有什么治療方式供他們選擇，而Tibsovo作為單藥使大約6-10%的具有IDH1突變的AML患者一直在等待的與傳統化療完全不同的新治療方案，這非常讓人欣喜。
Tibsovo作為第一個強效、選擇性的IDH1突變型（mIDH1）口服小分子抑制劑，主要通過抑制代謝物2-羥基戊二酸二乙酯（2-HG）使細胞能夠正常代謝和分化。
在一期英國《自然》雜志上報道了一個由多國血液病專家組成的研究小組的試驗結果：急性髓系白血病患者的DNA（脫氧核糖核酸）在發病數年前就會出現改變，研究人員研發的一種檢測系統有望在患者發病前就對疾病做出預測，他們通過一個人工智能預測系統對520萬人（包括875名急性髓系白血病患者）的常規健康數據進行深度學習。這個智能系統可以在患者發病被確診前的6到12個月，對急性髓系白血病進行預測，特異性（真陰性率）達到98.2％，這也意味著確診概率也很高。
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