急性髓系白血病（AML）是一種在骨髓中形成且病情進展十分快速的癌癥，該病會導致血液和骨髓中異常白細胞數量的增加。而且R/R AML的預后很差，5年生存率僅僅是27%。在6-10%的AML患者中，突變的IDH1酶阻礙了正常的造血干細胞分化，導致AML的發生。
美國知名的癌癥生物制藥公司Agios研發的一款首創新藥Tibsovo(Ivosidenib)是一種具有選擇性、針對IDH1基因突變癌癥的強效口服靶向抑制劑。
今年7月，美國FDA批準了Tibsovo用于經一款檢測方法（雅培RealTime IDH1伴隨診斷試劑盒）證實存在易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的復發性或難治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。這也讓Tibsovo成為首個且唯一一個獲批治療IDH1突變R/R AML的藥物。
在Tibsovo上市之前，對復發或難治性AML患者IDH1突變的情況而言，一直是處于未滿足的醫療需求，該藥的上市無疑是給這類患者多了一項針對性的治療選擇。而且有資料表示，使用Tibsovo與某些患者的完全緩解以及減少紅細胞和血小板輸注的需求有關。
這種異檸檬酸脫氫酶-1抑制劑主要是通過減少癌代謝物2-羥基戊二酸酯（2-HG）的異常產生，導致惡性細胞的分化。如果通過FDA批準的檢測在血液或骨髓樣本中檢測到IDH1突變，患者就有資格接受Tibsovo治療。
在一項入組了174例復發或頑固性AML伴IDH1突變的成年患者的單臂試驗中證實了Tibsovo的療效。從試驗結果來看，中位隨訪8.3個月，32.8%的患者經歷了持續8.2個月的CR ORCRH。在研究開始時由于急性髓細胞白血病需要輸血或血小板的110名患者中，37%的患者在接受Tibsovo治療后至少56天沒有輸血。
一直以來，R/R AML患者的治療選擇都非常少。但該究表明了Tibsovo能夠給這類患者提供強有力的持久緩解，并實現和保持不依賴輸注。對攜帶IDH突變的AML患者而言，IDH抑制劑代表了一類新的非細胞毒靶向療法。
如果患者在使用Tibsovo進行治療后出現了疲勞、白細胞增加、關節疼痛、腹瀉、呼吸急促、手臂或腿部腫脹、惡心、口腔或喉嚨疼痛或疼痛、不規則心跳（QT延長）、皮疹、發燒、咳嗽和便秘等癥狀，不必過于擔憂，這些癥狀屬于用藥后的常見不良反應，在必要的時候可告知醫生并采取措施進行緩解。
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