早前，美國FDA就批準了Unituxin（Dinutuximab）聯合合粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）、白介素-2（IL-2），和13-順式-視黃酸（13-cis-retinoic acid，RA），用于治療高危神經母細胞瘤兒科患者，但這些患者必須滿足的條件是對之前的多藥治療至少有部分應答。
Dinutuximab是一種嵌合單克隆抗體，由小鼠和人的DNA組合構成。該藥可作為高風險神經母細胞瘤患兒綜合治療方案（包括手術、化療、放射治療）中的一線治療藥物。Unituxin是FDA批準的首個特異性針對高風險神經母細胞瘤患者的治療藥物，可在一定程度上滿足高風險神經母細胞瘤兒童延長存活期的需求。
神經母細胞瘤這種罕見的腫瘤是由未成熟神經細胞演變成的，多數患者都是始發于腎上腺，也有少數患者發生在腹部、胸部或臨近脊柱的神經組織，該病的高危群體是5歲以下的兒童，而且在男孩中比較常見，美國的相關數據顯示，該病在兒童中的發病率為1/100000。即使是在積極治療的情況下，也只有40%-50%的患者擁有長期生存的機會。
Unituxin的安全性和療效在兒科腫瘤學小組進行的一項多中心、開放標簽的隨機試驗得到了證實，該試驗的主要目的是無事件生存率（EFS）和總生存（OS）。入組的受試者對用于新診斷高風險神經母細胞瘤先前的治療手段，包括誘導聯合化療、最大的可行性手術切除、清髓鞏固化療，以及也接受自體造血干細胞移植和放射治療后至少達到部分應答。
一共有226名患者接受隨機（1:1）Dinutuximab/RA或單獨RA用藥。兩組受試者均接受了6個周期的治療。Dinutuximab/RA組由Dinutuximab與GM-CSF和RA聯用（周期1，3和5）、Dinutuximab與IL-2和RA聯用（周期2和4），和Dinutuximab與RA聯用（周期6）組成。
值得提醒的是，Unituxin有黑框警告：Unituxi會刺激神經細胞，從而導致嚴重疼痛并需要使用靜脈麻醉藥品治療，還可能會發生導致神經損傷和危及生命的注射反應，包括上呼吸道腫脹、呼吸困難、低血壓。
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