神經母細胞瘤是一種容易發生在幼兒身上的腫瘤，大約一半的患者均為2歲以內的嬰幼兒。該病是由未分化的神經母細胞構成，屬于一種比較罕見的癌癥。通常發生于顱內者以額葉和頂葉最常見，而發生于交感神經系統的神經脊部位者以腎上腺最常見，不過也有少數發生在頸部、胸部、腹部以及盆腔的神經組織。神經母細胞瘤患者通常采用手術加術后放療為主的治療措施，但預后比較差。
Unituxin (Dinutuximab)是FDA批準的一款適用于治療經一線多藥、多模式治療后達到部分緩解的高風險神經母細胞瘤兒童患者的藥物。它是一種GD2-結合單克隆抗體與糖脂GD2結合。這個糖脂表達在神經母細胞瘤細胞和神經外胚層來源正常細胞上，包括中樞神經系統和周邊神經。Unituxin的作用機制是通過與細胞表面GD2結合，從而誘導GD2細胞，再通過抗體-依賴細胞介導細胞毒性(ADCC)和補體-依賴細胞毒性(CDC) 溶解GD2表達細胞。
Unituxin的實驗數據
一項入組了226名患有高風險神經母細胞瘤兒科受試者的試驗中證實了Unituxin的安全性及有效性，這些受試者的腫瘤在經多藥化療及手術后接受其它大劑量化療后縮小或消失，后來都接受骨髓移植支持及放射治療。
他們被隨機分配給一種口服維甲酸藥物異維甲酸(RA)或Unituxin與白介素-2、粒細胞巨噬細胞集落刺激因子及RA的合并用藥，粒細胞巨噬細胞集落刺激因子被認為可通過刺激免疫系統來增強Unituxin的活性。
試驗發現，受試者在用藥三年后，63%的Unituxin合并治療受試者仍存活，并且腫瘤不再增長或復發。但反觀僅僅采用RA治療的受試者只有46%的人達到這一結果。在一項更新的預后分析中，73%的Unituxin合并治療受試者仍存活，反觀僅僅以RA治療的受試者只有58%的人達到這一結果。這也說明了Unituxin在治療高風險神經母細胞瘤兒童患者上取得了不錯的成效，給預后較差的患者提供了一項治療的新選擇。
患者在用藥后可能出現的比較常見不良藥物反應(≥25%)包括疼痛、發熱、血小板減少、淋巴細胞減少、輸注反應、低血壓、低鈉血癥、谷丙轉氨酶增加、貧血、嘔吐、腹瀉、低鉀血癥、毛細血管滲漏綜合征、中性粒細胞減少、蕁麻疹、低白蛋白血癥、谷草轉氨酶增加、低鈣血癥等。如果癥狀比較嚴重請及時告知醫生并采取相關的緩解措施。
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