Vitrakvi(larotrectinib)由Loxo Oncology公司開發的一款抗癌新藥,而Loxo研究開發的方向是并不是某種的癌癥類型,而是對癌癥基因突變起作用的藥物。Vitrakvi近日被美國FDA批準上市,值得注意的是,該藥并不是像以往的靶向藥物一樣只針對特定的癌癥類型,之所以說它為創新藥物是因為它的研究方向則是以“TRK 基因融合”(一種基因突變)為針對方案。目前,Vitrakvi在肺癌、結腸癌、乳腺癌和甲狀腺癌等患者中已經進行過測試。
為什么說Vitrakvi是一款只針對基因突變而不是癌癥類型的抗癌藥物?TRK 融合蛋白是一種致癌因子,而任何人都有可能因 TRK 而受到癌癥的折磨。Vitrakvi就是TRK的抑制劑,只要是攜帶有 NTRK 融合蛋白的腫瘤(癌患帶有NTRK1、NTRK2 或 NTRK3任何一種基因融合),不管是何種癌癥,都可以通過服用Vitrakvi抑制癌癥的擴散。目前,測試的結果看來Vitrakvi對17種癌癥都反應出了不錯的療效,其中包含腎癌、乳腺癌和甲狀腺癌等。
TRK 融合蛋白為何如此厲害?有研究表明,編碼TRK蛋白的NTRK基因可以異常地與其他基因融合,從而產生支持腫瘤生長的生長信號。NTRK融合雖然比較罕見,但也可能發生一些癌癥中。在Vitrakvi上市前,對于經常表達這種突變的癌癥,其實并可以什么療效比較好的治療選擇。
共有三項臨床試驗研究了Vitrakvi的療效,其中包括55名患有實體腫瘤的兒科和成人患者,他們都具有已鑒定的NTRK基因融合而沒有抗性突變并且是轉移性的或者手術切除可能導致嚴重的發病率。而且他們都是沒有可以替代有效治療方法。
Vitrakvi有液體和膠囊兩種規格,其中25mg和100mg膠囊也可供兒科患者使用。推薦成年患者使用的劑量是100mg,每天兩次;兒童患者則需要按年齡和體重進行使用。
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