PharmaMar生物制藥是一家專門發現和開發創新型海洋衍生抗癌藥方向的領先公司，該公司研發的藥物Aplidin（plitidepsin）在近日獲得澳大利亞藥品管理局（TGA）的批準，聯合地塞米松用于對其他療法治療失敗或有抵抗的復發性或難治性多發性骨髓瘤（MM）患者的治療。
Aplidin的具體適應癥包括：接受三線療法(包括蛋白酶體抑制劑或免疫調節劑)后病情復發的MM患者；作為三線療法，用于已接受二線方案失敗且對蛋白酶體抑制劑或免疫調節劑難治或不耐受的MM患者。
根據澳大利亞的相關數據顯示，該地區每年大約有1800例MM新病例，而每年死亡人數達到了1000例，5年存活率不到50%。MM約占所有血液學惡性腫瘤的10%-15%，老年人是該病的高發群體。雖然MM在在一線、維持、支持性治療方案方面取得了重大進展，但仍無法治愈，幾乎所有的患者都會出現難治性的復發情況。
plitidepsin是海洋來源的首創抗癌藥物，最初是從一種原索動物——地中海海鞘(Aplidiumalbicans)中獲得的，能夠特異性地與真核翻譯延長因子1A2(eEF1A2)結合，并靶向該蛋白的非典型作用，通過細胞凋亡(程序性死亡)導致腫瘤細胞死亡。目前，該藥物正處于臨床開發用于多種血液學腫瘤的治療，包括治療復發性或難治性MM的組合研究，以及治療復發性或難治性血管免疫母細胞性T細胞淋巴瘤的II期研究。在美國和歐盟，plitidepsin均被授予了孤兒藥資格。
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