近日，安進（Amgen）研發的血小板新藥Nplate（romiplostim）被美國FDA批準了其補充生物制品許可申請（sBLA），該藥可用于治療1歲及以上的兒科患者，他們均應符合免疫性血小板減少癥（ITP）持續至少6個月，且對皮質類固醇、免疫球蛋白或脾切除術應答不足的條件。
免疫性血小板減少癥（ITP）是一種罕見的、嚴重的自身免疫性疾病，特征為血液中血小板計數低（血小板減少癥）和血小板生成受損。免疫性血小板減少癥兒科患者均是由于血小板計數比較低，有發生嚴重出血事件和自發性擦傷風險，這種情況對于兒童和其父母而言是非常嚴重的。但很可惜的是，這些兒科患者的治療選擇非常少，尤其是一些難治性的患者，幾乎沒什么藥可以有效使用。
在臨床上，TIP兒科患者的治療目標是提升血小板計數并維持在安全水平，降低出血風險、改善癥狀。慶幸的是，Nplate的獲批上市后為這類患者帶來了新希望。有臨床研究數據表明，該藥可有效降低出血事件的頻率和嚴重程度，幫助患者維持血小板計數在安全范圍內。
Nplate是一種模仿人體的天然TPO，作為血小板生成素（TPO）受體激動劑，它主要是為了幫助提升ITP患者血小板計數。早前，Nplate在美國就被批準用于對其他藥物或手術治療不佳的ITP成人患者。而歐盟方面，Nplate可用于治療ITP成人患者，以及用于ITP持續至少6個月并且對皮質類固醇、免疫球蛋白或脾切除術應答不足的1歲及以上兒科患者。截至目前，該藥已經獲得了67個國家的批準。
安進長期致力研發新藥以為患有罕見且難以治療的血液病患者生活產生積極影響。此次FDA批準了Nplate的適應癥，也相當于在十幾年來繼成人慢性ITP患者的第一個血小板增強劑后，終于研發出了新的治療方案帶給最需要的兒科患者群體。
兩項安慰劑對照研究（III期研究和I/II期研究）證實了Nplate的有效性，這兩項研究的主要目的是評估ITP兒科患者使用Nplate治療后的療效和安全性如何。來自III期研究的數據顯示，與安慰劑組相比，Nplate治療組血小板總緩解率顯著提高（71% vs 20%，p＜0.05）、持久血小板緩解率顯著提高（52% vs 10%，p＜0.05）。在這2項研究中，Nplate治療組最常見的不良反應（發生率≥25%）包括挫傷、上呼吸道感染、口咽痛。
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