Daurismo（glasdegib）是由輝瑞公司開發的一款與低劑量的阿糖胞苷（LDAC）聯合用于治療新診斷的75歲或以上急性髓系白血病患者（AML）的藥物，該藥針對于因慢性健康問題和無法接受高強度化療或是身體虛弱的老年患者。
該適應癥在近日得到了美國FDA的批準，這也使得Daurismo成為了首個且唯一一個獲批治療AML的Hedgehog信號通路抑制劑，它上市后可以為更多因年齡或其他疾病無法接受大劑量化療的難治性患者群體提供了一個改善總體生存的新治療方案。
AML患者一般是采用大劑量的化療方式來控制病情，但很多患者由于毒副作用的原因，無法接受高強度的化療。Daurismo的批準提供了更多的方案來治療有各種獨特需求的急性髓系白血病患者。
Daurismo作為一款可口服的Smoothened蛋白（SMO）抑制劑，它可以通過抑制SMO受體從而抑制在胚胎發生過程中起著至關重要作用的Hedgehog信號通路。然而，在成人中，Hedgehog信號通路的異常激活被認為有助于癌癥干細胞的發育和存活，在多種類型癌癥的發生和發展中起作用，包括實體瘤和血液系統惡性腫瘤。
在一項名為BRIGHT 1003的關鍵性國際隨機2期臨床試驗中證實了Daurismo的良好表現。該試驗共入組了115名新確診AML患者，他們接受了Daurismo和LDAC的組合療法，或者LDAC單藥療法的治療。從試驗結果來看，接受Daurismo和LDAC組合療法的受試者的中位總生存期為8.3個月（95% CI: 4.4, 12.2），顯著高于接受LDAC單藥治療的4.3個月（95% CI: 1.9, 5.7）。在這些患者中，Daurismo 和阿糖孢苷合用與阿糖孢苷單用相比，死亡風險降低 54%。
但需要警惕的是，Daurismo的藥物標簽中有一個黑框警告，提示胚胎-胎兒毒性。而且該藥物目前還未在嚴重腎損害或中至重度肝臟損害患者群體中進行研究，因此，這類患者是否用藥需要參考專科醫生的意見。
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