Mozobil(Plerixafor,普樂沙福)是Genezyme公司研發的一款與粒細胞集落刺激因子(G-CSF)聯合用藥促進紅細胞生成素干細胞進入非霍奇金淋巴瘤(NHL)和多發性骨髓瘤(MM)患者血流以收集、隨后自體移植的藥物。該療法在去年已被美國FDA批準,而且該藥也被批準作為醫學罕用藥物。
Mozobil是一種注射液,它的上市對于需要干細胞移植的某些類型癌癥患者而言是治療上的一大進展,也是干細胞移植治療方案的整體部分。該藥適用于非霍奇金淋巴瘤(NHL)和多發性骨髓瘤(MM)。
Plerixafor作為一種小分子趨化因子受體CXCR4阻斷劑,可以阻斷其同源配體基質細胞衍生因子-1α(SDF-1α)的結合。SDF-1α和CXCR4可以在人造血干細胞(HSCs)的移植和返回到骨髓腔中起到至關的作用。一旦進入骨髓,干細胞CXCR4可以錨定這些細胞到骨髓基質,直接通過SDF-1α或誘導其他粘附分子。試驗證明,Mozobi驅動的CD34 +細胞可以在犬移植模型中有著長達一年的再生能力。
一項關于Mozobil的關鍵性臨床研究中,59%的NHL患者接受本品和G-CSF聯合用藥治療,該研究的主要目的在于4個或更少的單采血液成分術期間內按體重至少收集的目標數為500萬個干細胞/kg,與20%接受安慰劑的患者進行比較。Mozobil治療組達到目標細胞數的平均天數為3日,安慰劑組未作評價。72%的MM患者接受了Mozobil與G-CSF聯合用藥治療主要目的在于2個或更少的單采血液成分術期間內按體重至少收集的目標數為600萬個干細胞/kg,與剩余28%使用安慰劑的患者進行對照。接受Mozobil與G-CSF組達到靶細胞數的平均天數為1日,而安慰劑組為4日。
Mozobil作為罕見藥物,目前香港各大醫療機構都在積極引進,希望該藥能給更多的非霍奇金淋巴瘤(NHL)和多發性骨髓瘤(MM)患者帶來好消息。
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