新型抗炎藥Fasenra(benralizumab)是英國阿斯利康制藥公司的第一種呼吸學生物制劑,截止目前已被美國、歐盟、日本及其他一些國家批準,作為一種附加(add-on)維持療法,用于重度嗜酸性粒細胞性哮喘患者的治療。
今年11月,阿斯利康則宣布Fasenra獲得美國FDA授予了孤兒藥資格,適用于伴多血管炎嗜酸性肉芽腫病(EGPA)治療。EGPA是一種罕見并且潛在致命的自體免疫性疾病,該病的主要特征是血管炎癥和嗜酸性粒細胞(一種白細胞)水平升高,會直接影響人體的各種器官,包括肺、皮膚、心臟、胃腸道和神經等。
目前針對EGPA的有效治療藥物很少,患者通常采用長期大劑量口服皮質類固醇(OCS)治療,但患者一旦開始試著減少OCS時,病情就會出現復發的情況。因此在臨床上,治療EGPA的一個主要目標是誘導和維持緩解,同時減少糖皮質激素和其他免疫抑制療法的使用。
Fasenra的活性藥物成分為一種被稱為benralizumab的單克隆抗體,它可以直接結合嗜酸性粒細胞上的白細胞介素5受體的α亞基(IL-5Rα),并獨特地吸引自然殺死細胞(NK cell)誘導細胞凋亡(程序性細胞死亡),消耗嗜酸性粒細胞。Fasenra可誘導血液中嗜酸性粒細胞迅速且幾乎完全耗盡,有試驗能夠證明它對嚴重嗜酸性粒細胞哮喘有效,而且可能對EGPA患者有益。
孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。FDA只授予旨在用于治療、診斷或預防罕見疾病的藥物孤兒藥資格,在美國,罕見病是指影響不到 20 萬人,或影響超過 20 萬人,但預計不會收回藥物開發和營銷成本的疾病。Fasenra被授予孤兒藥資格也是希望為申請者開發用于罕見病的產品提供了激勵措施。
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