近日，一家專注于開發新型腫瘤治療藥物的生物制藥公司Stemline Therapeutics，宣布美國FDA批準了其研發的藥物Elzonris(tagraxofusp-erzs，SL-401)。該藥可用于治療2歲及以上母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫(BPDCN)兒科患者和成人患者，包括既往未接受治療(初治)和既往已接受治療(經治)的BPDNC患者。
BPDCN作為一種侵襲性、罕見性血液系統惡性腫瘤，其預后很差。目前該領域仍然是一個未得到滿足的醫療需求。BPDCN通常存在于骨髓和/或皮膚，也可能涉及淋巴結和內臟。BPDCN的特征可能與急性髓性白血病(AML)、非霍奇金淋巴瘤(NHL)、急性淋巴細胞白血病(ALL)、骨髓增生異常綜合癥相似，也有可能會被誤診這些疾病，如果一旦誤診那么患者極有可能失去最佳的治療機會。
Elzonris是首個獲批治療BPDCN的藥物，同時也是首個獲批的CD123靶向藥物。Elzonris的上市是BPDCN患者臨床治療向前邁出的重要一步。CD123在BPDCN和許多其他血液惡性腫瘤中表達，Elzonris是一種CD123靶向療法，該藥的批準將為BPDCN患者提供一種新的護理標準。
Elzonris是一種CD123導向的細胞毒素，專門針對CD123靶點設計，該藥由人IL-3與截短的白喉毒素(DT)進行重組融合而成，IL-3結構域能夠將細胞毒性DT片段引導至表達CD123的腫瘤細胞。在被腫瘤細胞內化后，Elzonris能夠不可逆地抑制蛋白質合成并誘導靶細胞凋亡。
一項多中心、多隊列、開放標簽、單臂研究(STML-401-0114;NCT02113982)在多名初治和經治BPDCN患者中開展。該研究可以證實Elzonris在BPDCN患者中的有效性。第一隊列中，13例初治BPDCN患者接受了Elzonris標簽劑量和時間表治療，7例(54%)實現完全緩解或臨床完全緩解(CR/CRc)，中位CR/CRc持續時間未達到(范圍：3.9個月-12.2個月)。第2隊列中，15例復發性或難治性BPDCN患者接受了Elzonris治療，1例實現CR緩解，1例實現CRc緩解。
Elzonris的事跡遠不如此，它除了被FDA授予突破性藥物資格(BTD)、孤兒藥資格(ODD)外，目前，還在評估它包括慢性骨髓單核細胞性白血病(CMML)、骨髓纖維化(MF)在內的適應癥。
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