1.什么是免疫性血小板減少癥?
免疫性血小板減少癥(ITP),也被稱為特發性血小板減少癥,這是一種獲得性自身免疫性出血性疾病,該病是因為自身人體產生了破壞自己的血小板的抗體,導致血小板在脾臟發生大部分的破壞。出血相關事件(BREs)在初治ITP患者中的發生風險最大,而在慢性ITP患者中最小。
2.ITP患者有哪些治療選擇?
多年來,強的松1 mg/kg/d持續2~4周是ITP的標準一線方案,ASH指南推薦脾切除術作為ITP的二線治療方案,但在實際二線治療中,患者還有另一種選擇,就是TPO-RA,即romiplostim和REVOLADE(eltrombopag,艾曲波帕)聯用。
3.REVOLADE是一種什么藥物?
有臨床研究表明,REVOLADE可明顯提高血小板計數,降低出血風險。該藥是首個獲準治療成人慢性ITP患者的口服非肽類血小板生成素受體激動劑,臨床前和臨床研究顯示刺激本品可升高血小板的骨髓巨核細胞的增生和分化。防止血小板被破壞一直是治療ITP患者的主要方法,REVOLADE臨床研究的新進展顯示,增加血小板的產生來治療此種疾病也起著重要作用。
4.ITP患者對艾曲波帕反應如何?
EXTEND試驗報道了慢性ITP患者經艾曲波帕(eltrombopag)治療后的3年隨訪數據,總反應率為85%,中位血小板計數2周內增加至50×109/L。REVOLADE能夠顯著增加并維持慢性ITP兒科患者的血小板計數;同時,對于正在服用其他ITP藥物的患者,Revolade還能夠減少或停止這些ITP藥物(主要是糖皮質激素)的使用。
5.使用艾曲波帕后是否會出現不良反應?
患者最常見的不良事件為惡心、嘔吐、月經過多、肌肉痛、感覺異常、白內障、消化不良、瘀斑、血小板減少、ALT/AST增加和結膜出血。艾曲波帕常見副作用包括頭痛(10%),腹瀉(9%),肌肉酸痛(5-12%),惡心(4-9%)和疲倦。服藥期間應每2周監測肝功能包括血清丙胺酸轉胺酶(ALT或GPT),天門冬胺酸轉胺酶(AST或GOT)和膽紅素,劑量穩定后則每月監測一次,對肝功能異常者,則需每周監測直到肝功能穩定或回到正常值。
6.患者使用REVOLADE需要注意哪些事項?
REVOLADE可能會引起肝毒性,觀察到血清中轉氨酶水平和膽紅素增加。所以患者在治療開始前和治療期間常規必須測定肝化學。肝功能受損的患者需謹慎用藥。該藥還是促血小板生成素受體激動劑和TPO-受體激動劑,有增加骨髓內網狀纖維沉積的發展或進展的風險。
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