再生障礙性貧血（SAA）是一種比較嚴重且罕見血液病，該病如果不及時治療，嚴重則可能是致命的，而且當前的初始治療方案對許多患者來說效果甚微。如果患者的骨髓不能產生足夠的紅細胞、白細胞和血小板，就會引發SAA。這類患者還有可能出現衰弱、疲勞、呼吸困難、反復感染以及可能限制其日常活動的異常瘀傷或出血。
其實，超過三分之一的患者對目前的療法沒有反應或出現癥狀復發。而且理論上，患病后因為身體無法產生新的血細胞導致感染或出血，患者一旦確診幾乎就相當于被宣判了死亡。
近日，美國FDA擴大了Promacta（eltrombopag）的適應癥標簽申請，支持該藥與標準免疫抑制治療（IST）聯用，用于再生障礙性貧血成人和兩歲及以上兒科患者的一線治療。FDA批準了Promacta的上市，對于患有這種具有挑戰性疾病的患者來說是一個重要的進步。現在將Promacta添加到標準IST治療中，它在再生障礙性貧血患者中顯示出顯著的總體和完全反應率，也減少了那些對初始治療無反應的患者人數。
Promacta是首個針對新診斷SAA患者的新療法。該藥作為一種口服血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），通過誘導來自骨髓干細胞的巨核細胞刺激和分化來增加血小板的產生。Promacta也獲批用于對IST反應不足的再生障礙性貧血患者的治療。對其他治療無效的慢性免疫性（特發性）血小板減少癥（ITP）的成人和兒童，以及慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染患者的血小板減少癥也可以使用本藥進行治療。
FDA之所以批準Promacta用于再生障礙性貧血的治療是基于一項試驗結果分析，該試驗顯示，44％（95％CI 33,55）IST初治無效的再生障礙性貧血患者在使用Promacta聯合標準IST治療后6個月達到完全緩解，這比歷史上僅使用標準IST治療觀察到的完全緩解率高出了近27％。6個月時，試驗患者的總體反應率為79％（95％CI 69,87）。
而且，實驗結果還表明，受試者接受藥物治療后出現了持續應答，對于接受6個月的Promacta與馬抗胸腺細胞球蛋白（h-ATG）和環孢菌素（CsA）、隨后使用CsA維持治療的患者，中位反應持續時間達到了24.3個月。此次獲得的高反應率數據對先前未接受標準IST治療的再生障礙性貧血患者具有顯著的臨床意義。
Promacta除此外還有其他的適應癥，包括被FDA授予突破療法認證，用于急性放射綜合征（H-ARS）造血亞綜合征的治療。該藥也被證明可以降低患有放射病患者的出血風險。
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