Lutathera是諾華子公司法國Advanced Accelerator Applications旗下研發的一款用于治療影響胰腺或胃腸道的一類癌癥,即胃腸胰腺神經內分泌腫瘤(GEP-NETs)的藥物。
胃腸胰神經內分泌腫瘤是一組起源于神經外胚層、含神經內分泌顆粒的腫瘤。可存在于胰腺和胃腸道的不同部位,如胃,腸,結腸和直腸。目前,該病的治療方法比較有限,而且患者在用藥治療后仍然無法阻止癌癥發展。Lutathera的批準將為患者提供了另一種治療選擇。
Lutathera在今年1月已被FDA批準上市,該藥還被授予了孤兒藥地位,而且在去年還被歐盟批準用于治療不可切除或轉移的生長抑素受體陽性胃腸胰腺神經內分泌腫瘤成人患者。這種Lu-177標記的生長抑素類似物,屬于新興的肽受體放射性核素療法(PRRT),該藥可以通過與一種生長激素抑制素受體的細胞結合而起作用,在與受體結合之后,藥物進入細胞,釋放輻射來損傷腫瘤細胞。
一項涉及了229例受試者的關鍵性隨機III期臨床研究NETTER-1證實了Lutathera的有效性。這些患者均患有某種晚期生長抑素受體陽性GEP-NET。試驗中的受試者在正接受諾華Sandosatin(octreotide LAR)治療且過表達生長抑素受體的不可手術治愈的中腸神經內分泌腫瘤(midgut NETs)患者中開展,將Lutathera與雙劑量Sandosatin(長效奧曲肽)進行了對比。數據顯示,與雙劑量Sandosatin(長效奧曲肽)相比,Lutathera使疾病進展或死亡風險大幅降低79%。
還有一則來自生長抑素受體陽性腫瘤患者的1214名患者的資料顯示了Lutathera的療效。這些患者包括GEP-NETS,他們都接受了Lutathera。其中在360名GEP-NETs患者組成的亞群里,讓16%的患者出現部分腫瘤縮小。
不過,兩項實驗都顯示患者使用Lutathera后仍然出現了不良反應,其中比較常見副作用包括低水平的白細胞(淋巴細胞減少癥),某些器官中高水平的酶(增加的GGT,AST和/或ALT)、嘔吐、惡心、高水平的血糖(高血糖癥)和血液中低水平的鉀(低鉀血癥)。
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