白血病作為嚴重危害人類健康的十大高發性腫瘤之一，它的發生率達到了十萬分之三左右。目前而言除了化療是急性白血病比較常見的治療手段外，近年來的抗癌新藥與新化療方案也為患者們提供了更多的治療選擇，使治療受益率明顯提高。而難治性急性白血病患者的治療程度更難，這是因為他們對抗癌藥物反應程度差，且誘導緩解率低，因此這類患者的生存期也比較短，從而成為了臨床治療中的難題。
Ivosidenib在一項針對復發或難治性急性白血病（AML）的研究被證實了其良好的有效性和安全性，該藥物能夠讓患者獲得持久緩解。該項Ⅰ期多中心試驗的主要目的評估ivosidenib治療具有異檸檬酸脫氫酶1 (IDH1)突變的AML患者的安全性和有效性。
這款同類首創的、具有選擇性的、針對IDH1基因突變癌癥的強效口服靶向抑制劑對于復發或難治性急性髓系白血病患者而言無疑是多了一項新的有效治療手段。IDH1是一種代謝酶，其基因突變存在于包括急性髓系白血病、膽管癌和神經膠質瘤在內的多種腫瘤。
要知道在AML患者中大約有6%-10%最終會發生IDH1突變，而口服的靶向IDH1突變小分子抑制劑Ivosidenib (AG-120) 可以幫助改善這情況。一項于2014年3月至2017年5月進行的研究，共納入258例AML患者，接受靶向IDH1抑制劑治療。在主要療效人群（125例）中，完全緩解或完全緩解伴部分血液學恢復的比例為30.4%，完全緩解率21.6%，總體有效率為41.6%。這些應答持續的中位時間分別為8.2月，9.3月和6.5月。
Ivosidenib單藥口服應用，其副作用在可接受范圍并且可誘發持久和深入的疾病緩解。Ivosidenib治療相關的不良事件主要有Q-T間期延長，IDH分化綜合征，貧血，血小板減少以及白細胞增多，但其發生率較低且在可接受范圍內。晚期IDH1突變的復發或難治性AML患者應用Ivosidenib 500 mg/d,在一些完全緩解的患者中達到了持久的分子學緩解。
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