抗癌藥物Tibsovo（ivosidenib）是Agios生物制藥公司研發的一款用于經一款檢測方法（雅培RealTime IDH1伴隨診斷試劑盒）證實存在易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的復發性或難治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。該適應癥在2018年7月獲得了美國FDA的批準，Tibsovo是首個且唯一一個獲得FDA批準治療IDH1突變R/R AML的藥物。
AML是成人中最常見的一種急性白血病，該病的進展十分迅速，而且大多數AML患者最終會復發。R/R AML的預后較差，五年生存率約為27％。對于6-10％的AML患者，IDH1酶突變會阻斷正常的血液干細胞分化，從而導致急性白血病的發生。
這種異檸檬酸脫氫酶 -1 抑制劑，可以通過降低癌代謝物 2- 羥基戊二酸（2-HG）的異常產生來發揮作用，從而導致惡性細胞分化。患者在FDA批準的檢驗試劑檢測到血液或骨髓中有IDH1突變，則可以使用Tibsovo進行治療。FDA也批準了一種用來檢測這種突變的伴隨診斷試劑RealTime IDH1 Assay。
一項開放標簽、單臂、多中心、劑量遞增和擴增試驗AG120-C-001的臨床數據證實了Tibsovo的有效性。該試驗入組了174名患者，研究人員給予他們每日500毫克Tibsovo的起始劑量，直至疾病進展、發生不可接受的毒性或需要進行造血干細胞移植。
研究結果顯示：Tibsovo的CR+CRh率為32.8%（n=57/174，95%CI:25.8-40.3），其中CR率為24.7%（n=43/174，95%CI:18.5-31.8），CRh率為8%（n=14/174，95%CI:4.5-13.1）；CR+CRh中位持續時間8.2個月（95%CI:范圍5.6-12個月），達到CR或CRh的患者中，從治療到獲得CR或CRh最佳緩解中位時間2.0個月（范圍：0.9-5.6個月）；基線時依賴紅細胞（RBC）和/或血小板輸注的110例患者中，有41例（37.3%）在基線后56天不依賴RBC和血小板輸注；基線時同時不依賴RBC和血小板輸注的64例患者中，有38例（59.4%）在基線后56天仍然保持不依賴輸注；174例患者中有21例（12%）在接受Tibsovo治療后接受了干細胞移植。
Tibsovo常見的不良反應包括：疲勞、白細胞升高、關節痛、腹瀉、呼吸急促，手臂或腿部腫脹、惡心、口腔或咽喉疼痛，心律不齊（QT延長），皮疹，發燒，咳嗽和便秘。
(責任編輯：admin)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
