目前，針對治療血液系統疾病的藥物少之又少，能得到美國FDA批準上市的更是寥寥無幾，解決該領域為滿足的醫療需求是當前的重要任務。今天主要來說說慢性淋巴細胞白血病(CLL)/小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)以及針對這類患者的藥物。
CLL和SLL都是容易發生在中老年人群的一種成熟B淋巴細胞克隆增殖性腫瘤，以淋巴細胞在外周血、骨髓、脾臟和淋巴結聚集為特征，區別在于癌癥發生的位置。CLL是大多數癌細胞都位于血液和骨髓，SLL是癌細胞大多位于淋巴結。一個人一生中罹患CLL/SLL的風險為0.6%。
Verastem公司研發的新型抗癌藥COPIKTRA（Duvelisib）被美國FDA批準用于治療復發或難治性慢性淋巴細胞白血病（CLL）或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）的成年患者。此外，Duvelisib在至少兩次之前的系統治療后，接受了加速批準用于復發或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）的成年患者。
該藥能夠獲得CLL和SLL適應癥的批準是基于隨機、多中心、開放標記試驗（NCT02004522）。該試驗的受試者隨機接受口服DuviiSb 25mg，每日2次或奧伐單抗。以300mg的初始劑量靜脈注射奧法單抗，一周后再注射2000mg每周一次，7次劑量，然后每4周注射2000mg 4次額外劑量。
試驗中的196名患者都接受了至少2種先前療法的，他們其中95名隨機分配給Duvelisib，101名隨機分配給ofatumab，估計的無進展生存率中位數Duvelisib為16.4個月，ofatumumab為9.1個月（危險比為0）。
而關于FL的加速批準是基于Duvelisib(NCT02204982)的單臂多中心試驗，該試驗入組了83例對利妥昔單抗和化療或放射免疫治療無效的FL患者。其中IRC測定的ORR為42%（95%CI：31，54），41%的患者有部分反應，1例患者有完全反應。35例有效患者中，15例（43%）持續反應至少6個月，6例（17%）持續反應至少12個月。
Duvelisib最常見的不良反應（≥20%）為腹瀉或結腸炎、中性粒細胞減少、皮疹、疲勞、發熱、咳嗽、惡心、上呼吸道感染、肺炎、肌肉骨骼疼痛和貧血。
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