一家臨床階段的生物制藥公司Mustang Bio在近日宣布，旗下藥物MB-102（CD123 CAR-T）已被美國FDA授予孤兒藥資格，該藥用于治療母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤（BPDCN）。孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥物。而罕見病是指發病率極低的疾病，從而又被稱為“孤兒病”。
BPDCN作為一種高侵襲性、罕見性血液系統惡性腫瘤，通常存在于骨髓和/或皮膚，也可能涉及淋巴結和內臟。截止目前，仍沒有標準的治療方案，該領域仍然是一個未得到滿足的醫療需求。BPDCN在臨床實踐中各種方案都進行過嘗試，包括急性髓系白血病方案，急性淋巴細胞白血病方案和淋巴瘤方案，但總體而言療效都不理想，預后很差，各種臨床研究報告的中位總生存期大約是8-14個月。BPDCN的診斷基于CD123、CD4、CD56的免疫診斷三聯體。CD123（IL-3R）是識別BPDCN的一個關鍵標志物，并且是各種癌癥治療研究中的一個迅速出現的靶點。
Stemline Therapeutics公司的Elzonris是首個治療BPDCN的藥物，也是首個靶向CD123的藥物。它被批準用于2歲及以上BPDCN兒科患者和成人患者的治療，包括既往未接受治療（初治）和既往已接受治療（經治）的BPDNC患者。在美國，Elzonris已被授予突破性藥物資格（BTD）、孤兒藥資格（ODD）。
而Mustang Bio公司研發的MB-102也是一種靶向CD123的CAR-T細胞療法，通過工程化患者T細胞來識別和消除表達CD123的腫瘤細胞。CD123廣泛表達于骨髓增生異常綜合癥患者的骨髓細胞表面，同時也表達于多種血液系統惡性腫瘤，包括急性髓性白血病（AML）、B細胞急性淋巴細胞白血病、毛細胞白血病、BPDCN、慢性髓性白血病、霍奇金淋巴瘤等。
在首個人體臨床研究City of Hope（NCT02159495）中，MB-102顯示出在AML和BPDCN患者給予低劑量治療可實現完全緩解，并且沒有劑量限制性毒性。
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