無論是什么疾病，在什么時期都需要新藥和生物制品的提供，只能不斷更新才能為患者帶來更好更有效的治療方案。而美國FDA的藥物評價和研究中心在幫助推進新藥開發方面發揮關鍵作用。2018年，美國FDA共批準55個新藥，這些新藥涉及多個疾病領域，包含多款具有重大突破性的藥物。
以下是2018年美國FDA批準的新藥簡介（按獲批的時間順序排列）：
1.Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）
1月26日，諾華公司宣布其研發生產的Lutathera獲批用于治療胃腸胰腺神經內分泌腫瘤（GEP-NETs），此次批準也是放射性藥物首次獲批用于治療GEP-NETs。
2. Biktarvy
吉利德研發的藥物Biktarvy是一種三合一復方劑型，由HIV-1整合酶鏈轉移抑制劑（INSTI）bictegravir（50mg）以及兩種HIV-1核苷類似物逆轉錄酶抑制劑（NRTIs）emtricitabine（200mg）和tenofovir alafenamide（25mg）組成。該藥用于為HIV-1感染，該適應癥已于2月7日被FDA批準。
3. Symdeko（tezacaftor+ ivacaftor）
2月13日，Vertex公司研發的Symdeko獲批用于治療12歲及以上的囊性纖維化患者，該藥是tezacaftor和ivacaftor的復合劑，也是獲批的第3種針對囊性纖維化根本病因的治療藥物。
4. Erleada（apalutamide）
第二代高選擇性雄激素受體（AR）拮抗劑Erleada（apalutamide）是由強生公司研發生產的，該藥與雄激素受體的親和力是第一代AR拮抗劑的5倍以上，是FDA批準的首個治療非轉移性去勢抵抗前列腺癌的藥物，也是首個憑借無轉移生存期（MFS）的臨床終點獲批上市的腫瘤新藥。Erleada于2月14日獲批上市。
5. Trogarzo（ibalizumab-uiyk）
Trogarzo (ibalizumab-uiyk)是一種靜脈滴注的人源化免疫球蛋白G4單克隆抗體，該藥與CD4+T細胞受體的第二個胞外區域結合，阻止HIV病毒入侵這些細胞，和PRO140類似都是一種“病毒侵入抑制劑”。3月6日獲批上市后用于治療用于多重耐藥性HIV。
6.Ilumya（tildrakizumab）
銀屑病新藥Ilumya（tildrakizumab）是由太陽制藥研發的，在3月20日獲批上市。該藥可以選擇性結合IL-23的p19亞基，并抑制其與 IL-23 受體作用，從而抑制促炎細胞因子和趨化因子的釋放，臨床實驗表明Ilumya可幫助銀屑病患者取得顯著的臨床改善。
7.Tavalisse（fostamatinib）
Rigel制藥在4月17日宣布，血小板減少癥新藥Tavalisse(fostamatinib disodium hexahydrate)獲批美國FDA批準上市了，這種口服的脾臟酪氨酸激酶(SYK)抑制劑，通過阻止血小板的破壞來應對疾病的潛在自身免疫原因，為成年慢性ITP患者提供了一個重要的新的治療方案。
8. Crysvita（burosumab-twza）
作為一種罕見的遺傳性疾病，X連鎖低磷酸血癥（XLH）的特征是血液中磷酸鹽水平低，導致軟弱的骨骼（佝僂病）。4月17日，CRYSVITA上市成為一種治療一歲以上X連鎖低磷酸血癥佝僂病患者的藥物。
9.Akynzeo（fosnetupitant /palonosetron）
4月19日，Akynzeo得到了美國FDA的批準，用于預防癌癥患者化療出現的惡心和嘔吐。該藥是5-HT3受體拮抗劑帕洛諾司瓊（palonosetron）和NK-1受體拮抗劑fosnetupitant的復方靜脈注射劑，由Helsinn Hlthcare公司研發生產。
10.Lucemyra（lofexidine hydrochloride）
非阿片類戒斷新藥Lucemyra于5月16日上市，用于緩解成年人阿片類藥物突然停藥后出現的戒斷癥狀。這款口服選擇性α2-腎上腺素受體激動劑，可減少去甲腎上腺素（norepinephrine）的釋放。
11.Aimovig（erenumab-aooe）
安進公司研發的Aimovig是FDA批準的首個降鈣素基因相關肽（Calcitonin gene related peptide，CGRP）抗體藥物，用于預防成人偏頭痛。該藥于5月17日獲批上市。
12. Lokelma（sodium zirconium cyclosilicate）
Lokelma是AstraZeneca公司研發的一款用于治療罹患高鉀血癥（hyperkalaemia）成人患者的新藥。該藥于5月18日獲批上市。
13. Doptelet（avatrombopag）
Doptelet是一款用于治療血小板減少癥的新藥，它能模擬正常血小板生產的主要調節者TPO的作用。5月21日獲得FDA批準上市。
14.Palynziq（pegvaliase-pqpz）
5月24日，苯丙酮尿癥新藥Palynziq獲批上市，該藥是一種聚乙二醇化的重組苯丙氨酸解氨酶，用來替代PKU患者缺乏的苯丙氨酸羥化酶（PAH）以分解Phe。
15.Olumiant（baricitinib）
禮來公司研發的Olumiant是一款每日一次的口服JAK抑制劑，能高效抑制JAK1、JAK2、以及TYK2，可用于治療罹患中度至重度類風濕關節炎、卻無法從TNF抑制劑治療中受益的成人患者。Olumiant于5月31日獲批上市。
16. Moxidectin（moxidectin）
6月13日，新型抗寄生蟲藥Moxidectin獲得FDA批準上市，該藥是由鏈霉菌發酵所得的單一成分的大環內酯類抗生素，用于12歲及以上患者的盤尾絲蟲病（河盲癥）治療。
17. Epidiolex（cannabidiol）
用于治療罕見癲癇的新藥Epidiolex是一種含有從大麻中提取的純化藥物的藥物，該藥主要用于輔助治療Lennox-Gastaut綜合征（LGS）以及Dravet綜合征（Dravet syndrome，DS）。6月25日，該藥得到了FDA的認可批準。
18. Zemdri（plazomicin）
6月25日，Zemdri（plazomicin）獲批上市用于由某些腸桿菌科細菌感染引起的、治療選擇非常有限或無治療選擇的復雜性尿路感染（cUTI，包括腎盂腎炎）成人患者。
19.Mektovi
Mektovi（binimetinib）是一種口服小分子MEK抑制劑，可以靶向MAPK信號通路（RAS-RAF-MEK-ERK）中的關鍵酶。該藥由Array BioPharma開發。該藥在6月27日獲批上市用于治療黑色素瘤。
20. Braftiovi
Braftiovi（encorafenib）也是Array BioPharma開發生產，這種口服小分子BRAF激酶抑制劑，用于治療黑色素瘤，于Mektovi同一天獲批上市。
21.TPOXX（tecovirimat）
TPOXX是治療天花感染的藥物。天花是一種嚴重且高度傳染性的病毒性疾病，可引起發燒、皮疹和深層皮膚疤痕，并可能發展為死亡。該藥于7月13日獲得FDA上市批準。
22.Tibsovo
7月20日，葛蘭素史克公司研發的藥物Tibsovo獲批用于治療瘧疾。
23. Krintafel（tafenoquine）
KrtTaFEL于7月20日獲批用于治療急性骨髓性白血病。
24.Orilissa（elagolix sodium）
艾伯維公司研發的Orilissa是一種口服GnRH拮抗劑，可作為治療中重度疼痛與子宮內膜異位癥相關的藥物。該藥通過抑制腦垂體促性腺釋放激素受體，最終降低血循環中性腺激素水平。給藥會對黃體生成素和卵泡刺激素產生劑量依賴性抑制，降低卵巢性激素、雌二醇和黃體酮的血藥濃度，最終達到控制疼痛的效果。7月23日，該適應癥獲得批準。
25. Omegaven（fish oil triglycerides）
7月28日，Omegaven作為一種營養補充劑，它獲得批準為患有腸外營養相關性膽汁淤積癥（PNAC）的兒童患者提供卡路里和脂肪酸。
26. Mulpleta（lusutrombopag）
7月31日，鹽野義公司研發的Mulpleta獲批用于治療長期（慢性）肝病患者血小板計數低的患者。
27. Poteligeo（mogamulizumab-kpkc）
8月8日，Poteligeo獲批用于治療無效或復發的蕈樣肉芽腫（MF）或Sézary綜合征（SS）成年人患者。蕈樣肉芽腫（MF）或Sézary綜合征（SS）一種罕見類型的癌癥，稱為皮膚T細胞淋巴瘤，形成于淋巴系統并影響皮膚。
28. Onpattro（patisiran）
8月10日，Onpattro作為一種治療成年遺傳性甲狀腺素介導的淀粉樣變性患者神經損傷的藥物獲批上市。經甲狀腺素介導的淀粉樣變性是淀粉樣蛋白質在體內器官和組織中異常沉積的疾病。淀粉樣物質破壞了器官和組織的功能。
29. Annovera（segesterone acetate and ethinyl estradiol vaginal system）
8月10日，Annovera作為避孕新藥上市，該藥是一種由陰道環和兩種激素組成的避孕藥物系統，避孕效果能夠持續一年。
30．Galafold（migalastat）
Fabry病是一種罕見的遺傳性疾病，由于稱為α-半乳糖苷酶A(GLA)的酶活性降低，導致體內細胞(包括血管和腎臟)中形成稱為GL-3(globotriaosylceramide，GL-3)的脂肪沉積。而Galafold可導致Fabry病的基因發生特定變化，從而產生治療效果。Galafold于8月10日獲批上市。
31.Diacomit（stiripentol）
8月20日，Diacomit獲批與clobazam一起使用可以治療2歲或2歲以上的Dravet綜合征患者的癲癇發作。DraveT綜合征是一種罕見且嚴重的癲癇，始于兒童早期，伴隨難以控制癲癇發作和不同程度的發育障礙。
32．Oxervate（cenegermin-bkbj）
8月22日，Oxervate獲批用于治療神經營養性角膜炎。神經營養性角膜炎是一種罕見的角膜疾病（眼睛表面），因對角膜感覺神經的受損導致角膜感覺喪失和角膜傷口難以愈合。
33.Takhzyro（lanadelumab）
遺傳性血管水腫是一種罕見的、遺傳的、有時甚至威脅生命的疾病，它反復發作（發作）身體各個部位的嚴重腫脹，包括胃、四肢、面部和喉嚨。TaksZyro于8月23日獲批用于預防12歲以上人群遺傳性血管水腫的藥物。
34.Xerava（eravacycline）
8月27日，Xerava獲批用于治療成人腹腔感染。
35．Pifeltro（doravirine）
8月30日，Pifeltro作為一種用于治療以前沒有服用過HIV-1藥物的成人中人類免疫缺陷病毒-1(HIV-1)感染的藥物獲得FDA批準上市。
36.Lumoxiti（moxetumomab pasudotox-tdfk）
9月13日，Lumoxiti獲批用于治療難治性或復發性成人毛細胞白血病（HCL）。毛細胞白血病是一種罕見的、生長緩慢的血液癌癥。因為當在顯微鏡下觀察時，白血病細胞看起來“多毛”，所以這種疾病被稱為毛狀細胞白血病。
37.Ajovy（fremanezumab-vfrm）
Ajovy是一種人源化單克隆抗體，靶向結合降鈣素相關基因肽(CGRP)配體并阻斷其與受體的結合，是繼安進和諾華Aimovig(erenumab)之后，于今年9月14日獲批上市的第二款靶向CGRP的偏頭痛藥物。
38.Copiktra（duvelisib）
9月24日，Copiktra獲批用于治療成人難治性慢性淋巴細胞白血病（CLL）、小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）和濾泡性淋巴瘤（FL）的藥物。
39. Emgality（galcanezumab-gnlm）
9月27日，禮來新藥Emgality獲批用于預防和治療成人偏頭痛。
40.Vizimpro（dacomitinib）
輝瑞公司研發的Vizimpro是通過靶向細胞途徑PD-1（在人體的免疫細胞和一些癌細胞上發現的蛋白質）治療晚期非小細胞肺癌（NSCLC）患者的藥物。該適應癥于9月28日獲批，它可作為擴散（轉移）到身體其他部位并具有某些基因突變的癌癥患者的首次治療。
41.Libtayo（cemiplimab-rwlc）
Libtayo是由再生元制藥和賽諾菲研發的一款用于治療轉移性皮膚鱗狀細胞癌（CSCC）的藥物。它于10月1日被批準用于已經擴散到全身（轉移）或局部晚期癌癥或不能進行放射或手術來治療的癌癥患者。
42.Seysara（sarecycline）
10月3日，Seysara獲批用于治療9歲以上患者中度至重度尋常痤瘡。尋常痤瘡是一種皮膚病，其特征是油性皮膚，黑頭或白頭，粉刺，疤痕。
43.Nuzyra（omadacycline）
Nuzyra是一種抗菌藥物，用于治療某些細菌引起的成人皮膚細菌感染。該藥于10月5日獲批上市。
44.Revcovi（elapegademase-lvlr）
10月5日，Revcovi獲批成為用于治療兒童和成人嚴重聯合免疫缺陷（ADA-SCID）腺苷脫氨酶的藥物。ADA-SCID是一種罕見的遺傳性疾病，由腺苷脫氨酶（ADA）的缺乏引起。受ADA-SCID影響的患者免疫系統受到嚴重的損害，從而使他們對感染沒有抵抗力。如果不及時治療，病情可能會危及生命。Revcovi代替ADA-SID患者缺失的ADA酶。
45.Tegsedi（inotersen）
Tegsedi是一種治療成人遺傳性甲狀腺素介導的淀粉樣變性導致神經損傷的藥物。經甲狀腺素介導的淀粉樣變性是淀粉樣蛋白的物質在體內器官和組織中異常沉積所造成的疾病，沉積的淀粉樣物質破壞了器官和組織的功能。該藥在10月5日獲批上市。
46.Talzenna（talazoparib）
10月16日，talazoparib作為一種聚ADP-核糖聚合酶(PARP)抑制劑被批準用于存在有害或疑似有害的生殖系BRCA突變（gBRCAm）、HER2隱形局部晚期或轉移性乳腺癌患者的治療。臨床前研究表明，talazoparib高度有效，具有雙重作用機制，可通過阻斷PARP美活性以及將PARP捕獲在DNA損傷位點上來誘導腫瘤細胞死亡。
47．Xofluza（baloxavir marboxil）
10月24日，Xofluza獲批用于治療12歲及以上有流感癥狀不超過48小時的人的流感（流感）。
48. Lorbrena（lorlatinib）
Lorbrena是一種用于治療異常間變性淋巴瘤激酶（ALK）基因引起非小細胞肺癌（NSCLC）的藥物。
49.Yupelri（revefenacin）
Yupelri一種用于成人慢性阻塞性肺病（COPD）維持治療的藥物。
50．Aemcolo（rifamycin）
11月16日，Aemcolo獲批用于治療由非侵襲型大腸桿菌引起成人旅行者腹瀉。
51.Gamifant（emapalumab-lzsg）
Gamifant是干擾素γ抗體，用于治療原發性噬血細胞淋巴組織細胞增多癥（HLH）的患者，這些患者有復發/難治性疾病，在接受常規HLH療法后疾病繼續惡化，或對常規療法不耐受。Gamifant是FDA批準的首例針對HLH的療法，這代表著治療原發性HLH領域24年來的首個重大突破。該藥在11月20日獲批上市。
52.Daurismo（glasdegib）
11月21日，FDA批準Daurismo (glasdegib)片劑與低劑量阿糖胞苷(LDAC)聯用，治療新確診的75歲以上或因慢性健康問題和疾病無法使用高強度化療的急性髓系細胞白血病患者，能明顯延長AML患者的生存期。
53.Vitrakvi（larotrectinib）
11月26日，Vitrakvi獲批用于治療具有NTRK基因融合或轉移后的的成人和兒童實體瘤患者。編碼TRK蛋白的NTRK基因可以異常地與其他基因融合，從而產生支持腫瘤生長的生長信號。
54.Firdapse（amifampridine）
11月28日，美國食品和藥物管理局批準了Firdapse（amifampridine）治療成人蘭伯特-伊頓肌無力綜合征（LEMS）。LEMS是一種罕見的自身免疫性疾病，它影響患者的神經和肌肉的連接，并導致患者產生虛弱和其他癥狀。
55.Xospata（gilteritinib）
大約有25-30%的AML患者存在FLT3基因突變。Xospata靶向FLT3突變基因，在11月28日獲批后成為是首個單獨用于治療具有FLT3突變、復發或對初始治療無反應的AML患者的藥物。
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