免疫性血小板減少癥（ITP）作為一種不常見但惡性程度極高的自身免疫性疾病，患者主要表現為血液中血小板計數低（血小板減少癥）和血小板生成受損。在兒童群體中，ITP是一種不算罕見的疾病，它在美國兒童群體中的年發病率估計為十萬分之五點三。目前，TIP兒童患者的主要治療目標是提升血小板計數，將其維持在安全水平，并且降低出血風險，從而改善癥狀。
Nplate作為一種血小板生成素（TPO）受體激動劑，它模仿人體的天然TPO，主要作用是幫助患者提升ITP患者血小板計數。此前，Nplate就美國方面已被批準用于對其他藥物或手術治療不佳的ITP成人患者。而歐盟方面，Nplate已獲批用于ITP成人患者，以及用于ITP持續至少6個月并且對皮質類固醇、免疫球蛋白或脾切除術應答不足的1歲及以上兒科患者。截至目前，Nplate已獲全球67個國家批準。
研發生產Nplate（romiplostim）的生物技術巨頭安進（Amgen）公司在近日宣布，該藥已向美國FDA提交了補充生物制品許可申請（sBLA），用于免疫性血小板減少癥（ITP）持續12個月或更少時間并且對皮質類固醇、免疫球蛋白或脾切除術應答不足的成人患者。
此次sBLA的提交，是基于9項臨床研究的數據。這些研究評估了Nplate在ITP成人患者中的安全性和有效性，其中包括2項長期開放標簽擴展研究。將Nplate的適應癥擴展至納入ITP持續12個月或更短時間的成人患者，得到了來自311例在入組研究前12個月內診斷為ITP的患者數據的支持。在研究中，Nplate治療組最常見的 不良反應（發生率≥25%）包括挫傷、上呼吸道感染、口咽痛。
Nplate在獲批后成為了成人慢性ITP患者的第一個血小板增強劑，該藥改善了成千上萬患者的生活狀態。而ITP患者的未來并不會止步于此，我們相信未來會有更多靈活的治療方案來幫助他們。
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