陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）是一種極可能危及生命健康的罕見類血液疾病。這種病會導致患者發生血紅細胞破裂和毀壞（溶血）。PNH患者缺乏保護血紅細胞不被自身免疫系統損壞的特定蛋白。PNH 患者會出現突然的、反復發作的紅細胞過早被破壞的情況，這可能是由身體的壓力引起的，比如感染或體力消耗。患者在發病時可能會出現嚴重貧血、非常疲憊、呼吸急促，血尿、腎病和重復出現的疼痛等癥狀。
Ultomiris（ravulizumab）是亞力兄制藥旗下研發的一種長效補體抑制劑，在去年年底被FDA批準用于治療成人陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。該藥能夠抑制補體級聯反應中的C5蛋白，從而防止溶血的發生。
Ultomiris的優勢在于患者只需要每8周接受一次注射就能夠控制住病情。該藥曾獲FDA授予的孤兒藥資格和優先審評資格。在一項臨床研究中證實了它的有效性，該研究入組了246名既往未接受過 PNH 治療的患者，他們被隨機分為 Ultomiris 組和 eculizumab（依庫麗單抗）組，后者是目前治療 PNH 的標準藥物。試驗結果表明，Ultomiris 與eculizumab有類似的結果，這些受試者沒有接受輸血，并且衡量病人血液中 LDH（乳酸脫氫酶，或 LDH，是糖在人體細胞內轉化為能量的過程中需要的一種酶）水平正常化的溶血發生率相似。
在另一項入組了入組了195名PNH患者的臨床試驗中對Ultomiris進行了研究，受試者們在至少接受6個月的eculizumab治療后病情變得穩定。他們被隨機配給 Ultomiris 治療或繼續使用eculizumab治療。基于包括溶血和避免輸血在內的幾種臨床指標，Ultomiris再次證明與依庫麗單抗有相似（非劣效）的效果。
但值得提醒的是，在臨床試驗中部分受試者仍發生了副作用，其中包括有頭痛和上呼吸道感染。更重要的是，Ultomiris有一項黑框警告：該藥物有危及生命的腦膜炎球菌感染和膿毒癥風險。因此，建議患者在第一次使用Ultomiris至少兩周之前接種腦膜炎球菌疫苗，除非延遲治療的風險大于發生腦膜炎球菌感染的風險。
Ultomiris獲批前唯一一個獲批用于治療PNH的藥物需要每兩周使用一次，此次Ultomiris的獲批會改變陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥患者的治療方式。Ultomiris讓患者減少了治療費用和時間成本，并且還不會影響療效。
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