特發性血小板減少性紫癜（ITP）是一種無明顯外源性病因引起的血小板減少癥，這類病多數是由于免疫反應引起的血小板破壞增加。這是一種比較常見的出血性血液病，主要特征是血小板壽命縮短，骨髓巨核細胞增多，80%-90%病例的血清或血小板表面有IgG抗體，脾臟無明顯腫大。ITP可分為急性型及慢性型兩類，兒童80%為急性型(AITP)，而成人ITP95%以上為慢性型(CITP)。ITP的臨床表現為皮膚粘膜出血或內臟出血。
Rigel制藥公司研發的藥物Tavalisse（fostamatinib）被FDA批準用于對既往治療反應不足的成人慢性免疫性血小板減少癥（特發性血小板減少性紫癜，ITP）的治療。Tavalisse是目前唯一被批準上市的SYK抑制劑，它的作用機制比較獨特，可以通過阻止血小板的破壞來靶向潛在的自身免疫性疾病。
SYK是一種非受體酪氨酸激酶，全稱是脾酪氨酸激酶。SYK是BCR信號通路中的一個關鍵激酶，也是其他免疫受體如Fc受體和粘附受體信號轉導的關鍵組成部分。 此外，SYK還與其他BCR信號分子，如布魯頓酪氨酸激酶（BTK），PI3Kδ和腫瘤壞死因子（TNF）超家族受體一起參與獨立于BCR的信號轉導。SYK主要表達在B細胞、單核細胞、巨噬細胞、肥大細胞和嗜中性粒細胞等造血細胞中，被認為是治療各種血液系統癌癥、自身免疫性疾病和其他炎癥疾病的潛在靶點。
而慢性ITP是一種很難治療的疾病，這種新藥上市后會提供給需要額外治療的慢性ITP成年患者群體。Tavalisse能被FDA批準主要基于兩項平行多中心、安慰劑對照的隨機雙盲III期臨床試驗FIT1、FIT2和一項開放標簽的臨床試驗FIT-3。試驗結果表明，18% 接受fostamatinib治療患者的血小板水平在治療開始14周以后能夠穩定在50 x109/L 以上，對照組達到這一標準的患者只有2% (P=0.0003)。43%接受fostamatinib治療的患者在接受治療后12周內血小板水平可達到50 x109/L以上，而對照組只有14%的患者達到這一標準(P=0.0006)。在接受治療之前，患者的平均基線血小板水平為16 x 109/L。
慢性ITP不僅影響了患者的生活質量，而且會威脅到其生命。因此，我們建議醫護人員能積極了解治療策略，讓患者擁有最好的照顧。Tavalisse的獲批也為ITP醫療界提供了新的治療選擇。
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