X連鎖低磷血癥（XLH）是一種罕見的遺傳性軟骨病，可導致血液中磷含量低，從而引發兒童和青少年的骨骼生長和發育受損，患者可能會終生伴有骨礦化的問題。大多數XLH患者都會出現腿部彎曲、身材矮小、骨痛和嚴重的牙痛等癥狀。甚至有些患者還會出現持續不適或并發癥，如關節疼痛、活動能力受損、牙膿腫和聽力下降。
今日， Ultragenyx 制藥公司旗下研發的Crysvita（burosumab-twza）是經美國FDA批準上市用于治療1歲及以上兒童和成年人的X連鎖低磷血癥（XLH）的藥物。Crysvita是該適應癥首個獲批的藥物。
Crysvita的獲批為XLH患者提供了有效的治療方式，并幫助他們緩解疾病，提高生活質量。Crysvita是阻斷成纖維細胞生長因子23（FGF23）的一種抗體，FGF23是一種可導致磷酸鹽隨尿液排出并抑制腎臟活性維生素D產生的激素。Crysvita的作用在于結合XLH患者過量的FGF23，使其磷水平正常化，從而改善骨礦化，以及兒童的軟骨病和成人的骨折。
在4項臨床試驗中證實了Crysvita的安全性和有效性。在一項安慰劑對照臨床試驗中，每月接受一次Crysvita的成年人有94％是可以達到正常的磷水平，而安慰劑組中只有8％的患者可以達到這一水平。在兒童中，每兩周接受一次Crysvita的患者中有94％到100％能達到正常的磷水平。在兒童和成人中，接受Crysvita療法的患者的X光（與XLH相關）結果有所改善。
為什么說Crysvita的獲批對于XLH患者而言是一個真正的突破？這是因為XLH與其它軟骨病不同，維生素D對這類疾病并無效果，Crysvita作為首個獲得FDA批準用于治療XLH的藥物，可以幫助患者糾正潛在的疾病，改變XLH的治療方法，并減少患有該疾病的兒童和成人的相關骨病。
Crysvita是第一個旨在糾正腎磷酸鹽消耗的治療方法，它能夠帶來磷酸鹽代謝的持續改善，同時修復了骨骼。而且Crysvita的給藥方案比目前可用的治療方法少得多，相對而言更容易讓患者和家屬接受。
不過，試驗中發現了成人患者使用Crysvita后最常見的不良反應為背痛、頭痛、不寧腿綜合征、維生素D減少、頭暈和便秘。而兒童患者比較常見的不良反應是頭痛、注射部位反應、嘔吐、維生素D減少和發熱。患者用藥后出現不良反應需及時告知醫生，嚴重時可采取相關的緩解措施。
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