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GW公司Epidiolex成為嚴重癲癇的特效藥

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    制藥公司GW Pharmaceuticals研發新藥Epidiolex(cannabidiol)經美國FDA批準用于治療兩類罕見而嚴重的癲癇。具體適應癥為治療兩類罕見而嚴重的癲癇—Dravet綜合征與Lennox-Gastaut綜合征,該藥也是首款獲批的含純化大麻提取物的新藥。
 

 
    關于Dravet綜合征與Lennox-Gastaut綜合征
 
    Dravet綜合征與Lennox-Gastaut綜合征都屬于比較罕見且難以控制的癲癇疾病,Dravet綜合征一般是在患者出生后的第一年發病,該病主要表現為會出現伴隨有發燒的癲癇發作。這類疾病隨著患者年齡的增長而加重病情,他們還可能出現語言和運動能力的發育障礙,嚴重時會出現需要緊急處理的癥狀。Lennox-Gastaut綜合征也大多是童年發病,一般會在患者3-5歲出現大量癲癇癥狀。該病會導致患者出現智力上的缺陷,甚至于日常生活都不能自理。
 
    關于Epidiolex
 
    口服藥Epidiolex是一種高純度大麻二酚(Cannabidiol,CBD)提取物液體制劑,而CBD則是來自大麻植物的非精神類成分,它不會帶來四氫大麻酚(THC)造成的神經刺激效果,而且對于神經系統具有多種藥理作用。由很多的研究可以表明,CBD具有明顯的抗癲癇和抗驚厥活性,而且比現有的抗癲癇藥物出現的副作用更少。
 
    相關研究
 
    Epidiolex治療Dravet綜合征與Lennox-Gastaut綜合征的療效在三項隨機、雙盲、設置安慰劑對照的臨床試驗中得到了證實。這些試驗共入組了516名患者,他們被分別給予了Epidiolex和安慰劑。試驗結果表明,與安慰劑相比,Epidiolex聯合其他藥物使用,能夠更有效地降低癲癇發作的頻率。
 
    Epidiolex早在之前就獲得美國FDA頒發的快速通道資格(針對 Dravet 綜合征)與孤兒藥資格(針對兩種癲癇)。Epidiolex的獲批上市除了給Lennox-Gastaut綜合征患者帶來又一款重要治療方案外,同時也為Dravet綜合征患者帶來的首款獲批新藥。

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