Tibsovo(ivosidenib)是一種異檸檬酸脫氫酶1 (IDH1)的口服靶向抑制劑,該藥獲得了FDA的批準用于經一款檢測方法(雅培RealTime IDH1伴隨診斷試劑盒)證實存在易感異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)突變的復發性或難治性急性髓系白血病(R/R AML)成人患者。它是首個也是唯一一個獲得FDA批準治療IDH1突變R/R AML的藥物。
AML是一種比較棘手的病癥,它作為一種血液和骨髓惡性腫瘤,病情發展十分迅速,成人群體中它是最常見類型的急性白血病,甚至占到了全部急性白血病病例的80%。而且十分不幸的是,大多數AML患者病情最終會復發,甚至是R/R AML患者預后很差,5年生存率約為27%。
Tibsovo能夠獲得FDA的批準,對于攜帶IDH1突變的大約6-10%的AML患者群體而言,是一個令人難以置信的、激動人心的里程碑,這類患者一直在殷切期待著作用機制與傳統化療存在根本性不同的新治療方案。
Ivosidenib的療效在一項開放標簽,單組,多中心臨床試驗(AG120-C-001研究,NCT02074839)中得到了證實。這項試驗入組了174名患有IDH1突變的復發或難治性AML患者,他們被指定接受500 mg每日劑量,直至病情進展、出現不可接受的毒性、或接受造血干細胞移植。
Tibsovo治療結果顯示:(1)CR+CRh率為32.8%(n=57/174,95%CI:25.8-40.3),其中CR率為24.7%(n=43/174,95%CI:18.5-31.8),CRh率為8%(n=14/174,95%CI:4.5-13.1);(2)CR+CRh中位持續時間8.2個月(95%CI:范圍5.6-12個月);(3)達到CR或CRh的患者中,從治療到獲得CR或CRh最佳緩解中位時間2.0個月(范圍:0.9-5.6個月);(4)基線時依賴紅細胞(RBC)和/或血小板輸注的110例患者中,有41例(37.3%)在基線后56天不依賴RBC和血小板輸注;(5)基線時同時不依賴RBC和血小板輸注的64例患者中,有38例(59.4%)在基線后56天仍然保持不依賴輸注;(6)174例患者中有21例(12%)在接受Tibsovo治療后接受了干細胞移植。
Tibsovo是一款同類首創的、具有選擇性的、針對IDH1基因突變癌癥的強效口服靶向抑制劑。IDH1是一種代謝酶,其基因突變存在于包括AML、膽管癌和神經膠質瘤在內的多種腫瘤。Tibsovo不僅在AML領域有所療效,該藥對于攜帶IDH1突變的新診AML、膽管癌、低級別神經膠質瘤也可能有所潛力,未來值得期待。
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