很多因素都可能導致血小板減少癥的發生,但該病也是慢性肝臟疾病的常見并發癥。這類患者的出血風險比正常人有顯著增加,他們需要反復輸注血小板以控制病情。患有血小板減少癥的患者由于血小板的缺少,常常讓他們的常規護理變得相當復雜,他們做常規的肝臟活檢或手術,都會出現出血狀況加重的情況。這類患者急需一種新的治療方法來改善現狀。
Shionogi公司研發的新藥Mulpleta(lusutrombopag)經美國FDA批準上市后用于治療患有血小板減少癥的特定成人患者群體。他們都屬于患有慢性肝臟疾病,且有接受手術的計劃。
這款口服的人類血小板生成素(TPO)受體激動劑,能與巨核細胞表面的TPO受體相結合,誘導這些細胞的增殖、分化、與成熟,從而上調血小板的產生。被批準后的Mulpleta會為患者帶來新的治療選擇。該藥早在2015年9月就獲得了日本厚生勞動省的批準,用于選擇進行侵入性手術的慢性肝臟疾病患者中,以改善他們的血小板減少情況。
Mulpleta的有效性在兩項隨機、雙盲、設置安慰劑對照的臨床試驗中得到了證實,該試驗共入組了312名患有慢性肝臟疾病與血小板減少癥的患者。他們都計劃接受侵入式的手術,但血小板計數都低于每升50 x 10^9個。受試者們被隨機分為2組,一組接受3mg的Mulpleta,另一組則接受安慰劑。
從試驗結果看來,在第一項臨床試驗里,有78%的患者在手術前不再需要血小板的輸注,這一數字在對照組里僅為13%(95% CI:49%-79%,p<0.0001);而在第二項臨床試驗里,治療組的這一數字為65%,而對照組的數字為29%(95% CI:25%-49%,p<0.0001)。
Mulpleta的出現不僅可以幫助改善患者的血小板減少癥病情,還能讓他們無需接受血小板輸注,即可采取常規的手術,盡快治療其他疾病。
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