Onpattro（patisiran）是RNAi療法開發的領軍企業Alnylam制藥的研發新藥，這種脂質復合物注射液經美國FDA批準用于成人遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）淀粉樣變性引起的周圍神經病變（多發性神經病，polyneuropathy）。
這是FDA批準的首款采用RNAi療法的藥物，也是唯一一款獲得批準用于該病癥的治療藥物。hATTR作為一種罕見且進展迅速的致命性遺傳疾病，除了周圍神經病變，遺傳性hATTR淀粉樣變性還會導致包括行走能力下降，無法獨立行走，生活質量下降和心臟功能下降等其他顯著的殘疾。
Onpattro是一種靶向轉甲狀腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA療法，它可以通過沉默一部分參與致病的RNA起作用。該藥將siRNA包裹在脂質納米顆粒中，在輸注治療中將藥物直接遞送至肝臟，干擾異常形式TTR的RNA產生。通過阻止TTR的產生，能減少周圍神經中淀粉樣沉積物的積累，幫助患者改善癥狀且控制病情。
該藥能獲得FDA的批準主要是基于全球 Phase 3 期 APOLLO 研究的積極結果，在研究中，Onpattro的安全性和有效性在19個國家的不同的全球hATTR淀粉樣變性患者群體中進行評估，這些患者共有39個TTR突變。他們以2：1的比例隨機分組，每3周一次靜脈注射Onpattro（0.3 mg / kg體重）或安慰劑，持續18個月。
該研究表明Onpattro在患有多發性神經病變的hATTR淀粉樣變性患者中改善了相對于安慰劑的多發性神經病，生活質量，日常生活活動，行走，營養狀況和自主癥狀。APOLLO研究的首要終點是神經病變損傷評分+7（mNIS + 7）的改良情況，是以運動強度，反射，感覺，神經傳導和姿勢血壓來評估的。
接受Onpattro治療患者的MNIS + 7評分從基線平均下降了6個點（改善），而安慰劑組患者平均增加（惡化）28個點，與安慰劑相比，在治療18個月后導致平均34.0點差異。雖然幾乎所有 OnPATRO 治療的患者都經歷了相對于安慰劑的治療益處，56%的 OnPATTrO 治療患者在18個月的治療中經歷了相對于自身基線的神經病變損害的逆轉（由MNIS + 7評分評估），接受安慰劑的病人為4%。
使用Onpattro治療的患者諾福克生活質量糖尿病神經病變（QoL-DN）評分從基線平均降低6.7分（改善），而安慰劑組患者平均增加14.4分（惡化），導致治療18個月后，相對于安慰劑平均值相差21.1分。根據Norfolk QoL-DN測量，與安慰劑治療的患者相比，使用ONPATTRO治療的患者中有51％的患者在18個月時的生活質量相對于他們自己的基線有所改善。
使用Onpattro進行治療的患者比使用安慰劑的患者更常發生的常見不良事件是上呼吸道感染和輸液相關反應。 為了降低輸注相關反應的風險，患者在輸注前接受了預先給藥。
Onpattro的獲批讓更多的hATTR淀粉樣變性多發性神經病患者有了一種全新的治療方法，這種治療方案讓患者體驗到疾病可能會得到改善，并改善他們的整體生活質量。
(責任編輯：admin)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
