Takhzyro（lanadelumab-flyo）注射液是由罕見疾病領域的全球生物技術領導者英國Shire制藥公司研發的藥物。該藥可作為一種常規預防性治療藥物，用于治療12歲及以上遺傳性血管水腫（HAE）患者，預防血管性水腫發作的復發。
這種罕見的遺傳病主要表現為手足部、胃腸道及上呼吸道的反復腫脹，腫脹常會導致患者的虛弱及疼痛，嚴重影響患者的生活質量，如果發病部位在喉部，則可能會危及生命。
這個造福HAE患者的藥物會成為歐洲首個預防性治療HAE的單抗類藥物。Takhzyro在去年8月和9月分別獲得美國和加拿大的批準上市后也用于治療以上所訴的適應癥。醫學界對Takhzyro在幫助滿足慢性和不可預測性疾病的患者群體中的巨大未滿足醫療需求的未來潛力感到激動不已。
有4項臨床研究的數據能夠證實Takhzyro的有效性和安全性，這其中包括一項關鍵性III期臨床研究HELP，這個截至目前在HAE領域最大規模的預防性研究，入組了125例I/II型HAE患者受試者，他們的年齡在12歲及以上。試驗結果顯示，與安慰劑相比（n=41），每2周一次300mg劑量Takhzyro治療（n=27）使每月HAE發作次數顯著降低了87%，每4周一次300mg劑量Takhzyro治療（n=29）使每月HAE發作次數顯著降低了73%（校正后的p值＜0.001）。
此外，與安慰劑組相比，每2周一次300mg劑量Takhzyro治療組中度至重度發作減少83%、需要按需治療的發作顯著減少87%。預先指定的探索性分析顯示，在治療26周期間（第0天至第182天），每2周一次300mg劑量Takhzyro治療組（n=27）有44%的患者實現病情零發作，安慰劑組為2%（n=41）。一項事后分析顯示，在研究的16周穩態階段（第70天至第182天），每2周一次300mg劑量Takhzyro治療組（n=26）有77%的患者實現病情零發作，安慰劑組為3%（n=37）。
該藥的安全性也不必擔憂，從試驗得知受試者們并未發生治療相關的嚴重不良事件或死亡報告，使用Takhzyro治療的受試者最常見的不良反應（≥10%）為注射部位反應（注射部位疼痛、紅斑和擦傷）、上呼吸道感染、頭痛、皮疹、肌痛、頭暈和腹瀉等。
這是唯一一個可特異性結合并抑制血漿激肽釋放酶的單克隆抗體藥物，在HAE患者體內的半衰期為14天，Takhzyro可以自我給藥，患者只需要通過皮下注射即可。臨床研究顯示很多受試者可以在1分鐘內完成注射。Takhzyro的用藥指南推薦起始劑量為每2周300mg，具體用量應根據患者自身情況調整。
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